한미약품에서 개발 중인 급성골수성백혈병 치료 혁신신약 '투스페티닙'의 임상 데이터가 공개됐다.
한미약품 파트너사 앱토즈는 지난 9일(현지 시각) 미국 샌디에이고에서 열린 미국혈액학회(ASH)에서 투스페티닙의 임상 데이터를 구연으로 발표했다고 11일 밝혔다.
이날 나발 데버 미국 MD 앤더슨 암센터 교수는 투스페티닙이 단독 요법은 물론, 베네토클락스 같은 다른 약물과의 병용시에도 종양이 사라지는 '완전관해'가 나타났다고 발표했다.
발표에 따르면 연구진은 환자 68명을 대상으로 투스페티닙을 80~160mg 처방했다. 베네토클락스 처방을 받지 않은 28명 중 8명(29%)에서 완전관해가 나타났다. 이중 42%(12명 중 5명)는 FLT3 유전자에 돌연변이를 갖고 있었고, 19%(16명 중 3명)는 FLT3 돌연변이가 없었다.
조혈모 세포 이식(HSCT) 치료를 받지 않은 환자에게서도 치료 효과가 나타났다. 연구진은 1일 최대 용량까지 적용한 결과 특별히 주목할 만한 부작용이나 용량 제한 독성 없이 양호한 결과를 얻었으며, 약물 관련 독성으로 인한 투약 중단도 없었다고 밝혔다. 향후 진행될 2상 권장 용량으로는 80mg이 선정됐다.
투스페티닙 80mg과 베네토클락스 200mg 병용요법을 받은 환자 36명은 과거에 베네토클락스 치료를 받지 않은 환자와 받았던 환자 모두에게서 25% 완전관해율이 나타났다. 베네토클락스 치료 경험이 없는 경우에는 43%(7명 중 3명), 치료 경험이 있는 경우에는 21%(29명 중 6명)로 나타났다. FLT3 돌연변이가 없는 환자의 20%(25명 중 5명), FLT3 돌연변이가 있는 환자의 36%(11명 중 4명)에서 완전관해가 확인됐다.
데버 교수는 "투스페티닙은 매우 치료하기 까다롭고 어려운 급성골수성백혈병에서 확실한 치료효과가 나타난다"며 "이 약은 투스페티닙 환자의 70% 이상인 'FLT3에 돌연변이가 없는 환자'와, FLT3와 NPM1 유전자에 돌연변이를 가진 환자 등 광범위하게 치료 효과가 나타난다"고 설명했다.
그는 "투스페티닙은 향후 신규 급성골수성백혈병 환자를 대상으로 베네토클락스와 저메틸화제(HMA)의 삼제 요법으로 활용될 가능성이 있다"며 "투스페티닙과 베네토클락스 병용 치료를 받는 환자들은 아직 초기 단계이지만 지속적으로 치료 받으면 향후 우수한 효과가 나올 것"이라고 기대했다.