코오롱생명과학은 연구개발 중인 신경병증성 통증 유전자 치료제 KLS-2031의 요천추 신경근병증(LSR) 통증에 대한 미국 1/2a상 임상시험 중간 결과 보고서를 수령했다고 31일 밝혔다.
KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스 (rAAV)에 과도하게 증폭된 통증 신호의 정상화, 신경세포 보호 및 신경염증 개선 목적의 치료 유전자 3종(GAD65, IL-10, GDNF)을 탑재한 신경병증성 통증 유전자 치료제다.
이번 임상시험은 사람을 대상으로 최초 진행된 시험으로, 지난 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 이듬해 4월16일부터 지난해 10월5일까지 2년 6개월간 미국 내 기관 두 곳에서 18명을 대상으로 실시됐다.
대상자들은 KLS-2031의 저용량, 중용량, 고용량으로 구분된 세 종류의 코호트와 위약 대조군으로 무작위 배정됐다. 임상시험은 대상자 표적 후근 신경절(DRG) 주변 영역에 경추간공 경막 외 주사가 단회 투여되는 방식으로 진행됐다.
보고서에 따르면 총 연구기간 104주 중 이중맹검 치료기간인 52주차까지 발생한 중대한 이상반응(SAEs)이 없었다. 치료 후 발생 이상반응(TEAEs)을 경험한 대상자 수는 KLS-2031 저용량 투여군 2명, 중용량 투여군 4명, 고용량 투여군 4명, 위약군 6명 등 총 16명이다.
발생 이상반응을 경험한 대상자 중 약물 관련 치료 후 발생 이상반응(Drug-Related TEAEs)은 2명이다. 고용량 투여군 1명의 대상자에게는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 상승이 관찰됐지만, 경증으로 증상발현시점 2주 내에 회복한 것으로 보고됐다. 또 위약군 1명의 대상자가 두통과 다한증을 경험한 것으로 나타났다.
코오롱생명과학은 미국 1/2a상 임상시험을 통해 임상의 일차 목적인 KLS-2031의 우수한 내약성과 안전성을 확보했다고 평가했다. 이차 목적인 유효성에 대해선 코로나 펜데믹 등으로 인한 환자 중도탈락에 의해 통계적 유의성을 확보하지 못했지만, 저용량 대비 중용량 및 고용량 투여군에서 뚜렷한 진통효과가 관찰됐다.
코오롱생명과학은 이번 중간 결과 보고서에 이어 총 연구기간(104주) 결과를 포함한 최종 연구결과 보고서를 오는 2024년 상반기 발표할 예정이다. 또 KLS-2031 투약 후 5년차까지의 장기 안전성 및 내약성 데이터 확보를 위해 장기 추적 연구를 진행 중이다.