한미약품에서 개발 중인 신약 후보 물질 ‘랩스트리플아고니스트(HM15211)’가 이달 초 유럽의약품청(EMA)으로부터 특발성 폐섬유증 치료 목적 희귀의약품으로 지정됐다. 이에 따라 한미약품이 개발 중인 6개 신약 후보물질이 10가지 적응증으로 총 20건의 희귀의약품 지정 기록을 보유하게 됐다. 20건은 각각 미국 식품의약국(FDA) 9건, EMA 8건, 한국 식품의약품안전처(식약처) 3건이다. 국내 제약·바이오 기업 중 가장 많은 숫자다.
앞서 FDA도 HM15211을 희귀의약품으로 지정했다. 2020년에는 ‘원발 담즙성 담관염’과 ‘원발 경화성 담관염’, 2021년에는 특발성 폐섬유증을 적응증으로 희귀의약품 지정을 받았다. 이후 EMA 또한 같은 적응증으로 HM15211을 희귀의약품에 선정했다. 신약 후보물질 하나로만 총 6건의 희귀의약품 지정을 받은 것이다.
원발 담즙성 담관염은 간 속 담관이 서서히 파괴되면서 흘러나온 담즙이 간에 쌓인 결과 간부전, 간경변증 등이 발생하는 자가면역질환이다. 원발 경화성 담관염은 담관이 알 수 없는 이유로 섬유화되고 협착돼 각종 염증이 생기는 만성질환이다. 특발성 폐 섬유증은 원인을 알 수 없는 폐 염증 과정 및 섬유세포 과증식으로 나타난 조직 섬유화로 인해 폐 기능이 급격히 떨어지는 병이다. 모두 희귀질환이며 발병 시 사망에 이를 수 있다.
이 후보 물질은 몸속 장기를 이루는 세포 표면에 붙어 ▲글루카곤(섬유화 억제) ▲GLP-1(인슐린 분비, 식욕 억제) ▲GIP(인슐린 분비, 항염증 작용) 등 세 가지 수용체를 한꺼번에 활성화시킨다. 동물 실험을 통해 이 후보 물질이 각종 염증을 억제하고 조직 섬유화를 저해하는 효과를 확인했다고 한미약품은 설명했다.
희귀의약품 지정 제도는 희귀·난치성 질병 등을 치료할 수 있는 약이 더 원활하게 개발될 수 있도록 하기 위해 만들어졌다. 미국, 유럽은 물론 한국과 일본 등도 이 제도를 운영하고 있다.
신약 후보물질이 희귀의약품으로 지정되면 제약사는 상당한 혜택을 받게 된다. FDA의 경우 미국에서 이뤄지는 희귀의약품 임상시험 비용을 지원하고 각종 세금을 깎아준다. 희귀의약품이 출시되면 7년간 미국 시장에서 판매를 독점할 수 있는 권리를 보장받는다. EMA는 유럽연합(EU) 가입국 내 판매 독점권을 10년간 부여한다. 판매 독점권이 생기면 해당 희귀의약품과 동일한 병을 치료하는 약이 시장에 나올 수 없다.
이처럼 후발주자와의 경쟁을 피하면서 일정 기간 시장을 독점해 높은 수익을 낼 수 있다는 점 때문에 많은 제약사가 희귀질환 치료제를 개발하는 추세다. 대웅제약의 경우 특발성 폐섬유증 치료제 ‘DWN12088′을 개발 중인데, 이 후보 물질은 지난 2019년 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 올해 9월부터는 미국, 한국 등에서 임상 2상을 시작할 예정이다.
LG화학의 유전성 비만 치료 신약 ‘LB54640′도 이달 초 미국 FDA로부터 ‘프로오피오멜라노코르틴(POMC) 결핍증’ 치료를 위한 희귀의약품으로 지정됐다. POMC는 뇌에서 만들어지는 단백질의 일종으로, 포만감을 느끼게 해주는데, 이것이 결핍되면 포만감을 제대로 느끼지 못해 과식을 하게 되면서 비만이 될 확률이 급증한다. LB54640은 POMC 외에도 포만감을 느끼게 하는 다른 단백질인 ‘멜라노코르틴-4 수용체(MC4R)’를 활성화시켜 이러한 문제를 해결하는 기전의 후보 물질이다. 최근 미국에서 진행한 임상 1상을 완료했고, 올해 안에 그 결과를 발표할 계획이다.
이외에 ▲유한양행 ▲GC녹십자 ▲종근당 ▲제일약품 ▲JW중외제약 등 매출 기준 국내 10위권 제약사들도 다양한 희귀질환 치료제 후보 물질을 발굴·개발하고 있다.
희귀질환 치료제 시장은 앞으로 더욱 커질 것으로 보인다. 생명공학정책연구센터에 따르면 희귀질환 치료제 시장 규모는 2020년 1380억달러(약 180조원)에서 2026년 2680억달러(약 340조원)로 두 배 가까이 성장할 것으로 전망된다.