메디포스트가 자사가 개발한 주사형 무릎 골관절염(퇴행성 관절염) 치료제 ‘SMUP-IA-01′이 임상 2상에 들어간다고 23일 밝혔다. 지난 10월 식품의약품안전처(식약처)가 2상 임상시험계획서(IND)를 승인한 지 2개월 만이다.
SMUP-IA-01의 주성분은 ‘스멉셀(SMUP Cell)’은 줄기세포(신체 조직으로 분화할 수 있는 세포)의 일종으로, 아기 탯줄에서 나온 혈액(제대혈)에서 고효능 세포를 선별·분리·배양해 만든 ‘동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포’다.
중간엽줄기세포는 연골 세포, 뼈 세포, 근육 세포, 지방 세포 등 다양한 세포로 분화할 수 있는 줄기세포다. 치료제(SMUP-IA-01)를 관절강(두 뼈 사이에 관절 주머니로 둘러싸인 공간)에 주사하면 스멉셀이 그 안에서 연골 세포로 분화해 손상된 연골을 재생하게 된다.
SMUP-IA-01은 냉동 상태이기 때문에 보관과 유통이 간편한 것이 장점이라고 한다. 기존 1세대 세포치료제는 제대혈에서 추출한 줄기세포를 영하 200도에서 보관하다가, 필요할 때마다 꺼내서 치료제를 만들어야 했다.
이번 임상 2상은 90명의 경증 및 중등증(K&L 2~3등급) 무릎 골관절염 환자를 저용량 투여군, 중용량 투여군, 활성대조군(위약군)으로 나눠 치료제를 투약한 후, 이들을 1년 간 관찰하면서 약물의 안전성, 유효성 등을 평가하게 된다.
K&L(Kellgren & Lawrence)등급은 골관절염 증상 진행정도를 평가하는 척도로, 무릎 뼈 사이 간격에 따라 0~4등급으로 나뉜다. 무릎 뼈 사이 연골이 정상인 경우 0등급이고 연골이 닳아 무릎 뼈 사이 간격이 좁아질수록 등급이 높아진다. 1단계는 약물 치료가 가능하며 2~3단계까지는 주사나 수술로써 치료가 가능하지만, 4단계는 인공관절 수술이 필요한 것으로 알려진다.
SMUP-IA-01의 임상 1상은 서울대병원에서 무릎 골관절염 환자 12명에게 약물을 1회 투여하는 방식으로 진행했으며, 그 결과 안전성을 비롯해 관절 기능, 통증이 개선되는 것을 확인했다고 메디포스트는 설명했다. 메디포스트는 이번 임상 2상을 서울대병원 본원, 분당 서울대병원, 신촌 세브란스병원 등에서 진행할 계획이다.