GC녹십자는 2일 자사의 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제ICV’가 유럽의약품청(EMA)의 희귀의약품으로 지정받았다고 밝혔다.
헌터증후군이란 ‘IDS(Iduronate-2-sulfatase)’ 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 아이 10만~15만명 중 1명 비율로 발생하며, 이 가운데 약 70%가 중추신경손상 증상을 보인다.
헌터라제ICV는 약물을 뇌 조직(Cerebral Parenchyma)에 직접 투여하는 ICV 방식의 치료제다. 정맥주사(IV) 치료로는 환자의 뇌혈관장벽(BBB, Blood Brain Barrier)을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 점을 개선했다. GC녹십자가 세계 최초로 ICV 투여가 가능한 약물로 개발해 올해 초 일본에서 품목허가를 받았다.
이번 승인을 통해 헌터라제ICV는 유럽에서 승인된 기존 정맥주사 치료법과 비교해 환자에게 ‘상당한 혜택’을 줄 수 있다고 인정받았으며, 유럽 희귀의약품 승인을 위한 기준인 ‘유병률(1만명 당 5명 이하)’과 ‘의학적 타당성’ 등 기준을 모두 충족했다.