이뮤노포지, 신약 후보 ‘PF1801’ 美FDA 희귀의약품 지정

근골격계 희귀질환 신약개발 전문기업 이뮤노포지는 듀시엔형근이영양증 신약 후보물질 ‘PF1801’이 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다고 25일 발표했다.

이번 희귀의약품 지정에 따라 이뮤노포지는 향후 듀시엔형근이영양증 임상기간동안 FDA 신속심사 및 임상시험등록비 면제 혜택과 함께 향후 판매허가 승인시 7년간 독점권을 부여 받게 된다.

이뮤노포지는 2021년 하반기에 듀시엔형근이영양증 임상2상의 미국 FDA 승인 및 임상 개시를 추진하고 있다. 이를 위해 미국 지사를 설립하고, 짐 발란스(Jim Ballance) 박사를 미국 지사장으로 영입했다. 그는 나스닥 상장사 페이즈바이오(PhaseBio) 부사장으로 부임하며 PF1801을 포함한 각종 신약 개발을 이끈 바 있다.

이뮤노포지는 페이즈바이오로부터 임상 2상이 완료된 PF1801을 도입해 글로벌 용도특허에 기반해 듀시엔형근이영양증, 다발성근염, 봉입체근염과 같은 근육 관련 희귀질환 치료제로 개발하고 있다.

이뮤노포지는 안성민 가천대 길병원 가천유전체의과학연구소장과 동아제약, LG생명과학, 안국약품 등에서 25년 넘게 바이오신약을 개발하고 글로벌 기술이전 경험을 쌓은 장기호 대표가 2017년에 공동창업한 회사다.