SKバイオファーム(326030)のてんかん新薬候補物質「オパカリム（BHV-7000）」の米国での臨床第2・3相試験について、米食品医薬品局（FDA）が部分的臨床保留（Partial Clinical Hold）措置を下した。
SKバイオファームは、オパカリムの臨床第2・3相試験「RISE2」と「RISE3」に対して部分的臨床保留措置が下されたと10日公示した。
今回の措置は、オパカリムのパートナー社であるバイオヘイヴンがFDAから通知を受けたものだ。
部分的臨床保留により、現在投与中の患者は投与を継続できるが、新規患者の登録は一時中断される。RISE3は患者登録がすでに完了しており、SKバイオファームは現時点まで本年下半期のトップライン（主要指標）結果発表日程を維持していると説明した。
会社によると、今回の措置は、特定代謝物を齧歯類に投与した非臨床毒性試験で観察された毒性所見に関連して、FDAが追加資料を要求したことによるものだ。FDAは、当該毒性所見が齧歯類のみに現れる種特異的現象かを確認するための追加非臨床根拠資料を要請した。
SKバイオファームは、バイオヘイヴンとのライセンス導入契約締結前のデューデリジェンス過程で当該所見を検討したと明らかにした。当時確保した資料と外部専門家の検討に基づき、当該毒性所見は齧歯類の種特異的現象であり、人で同一の問題が発生する可能性は限定的だと判断したという説明だ。
オパカリムはこれまでに1200人以上の被験者を対象に臨床試験が進められてきた。SKバイオファームは、これまでに確保した臨床資料で今回の非臨床毒性所見と直接的に関連する有害事象は確認されていないと明らかにした。
バイオヘイヴンはFDAと協議し、当該代謝物に対する追加の非臨床試験評価資料を提出して部分的臨床保留の解除を推進する予定だ。SKバイオファームもバイオヘイヴンと、FDAの要請事項および保留解除に必要な事項を協議中である。
SKバイオファームとバイオヘイヴン間のオパカリムのライセンス導入契約は、まだ取引終結（Deal Closing）前の段階だ。