SKバイオファーム(326030)がてんかんの新薬候補『オパカリム（BHV-7000）』を次世代の成長ドライバーに指名するなか、経営陣が相次いで自社株を買い増している。「エクスコプリ」への依存度を下げ、後続の成長ドライバーを確保する意志を示す動きと受け止められる。
SKバイオファームはイ・ドンフン代表が27日、自社株2000株を1株当たり平均9万899ウォンで買い付けたと31日明らかにした。総買付規模は約1億8000万ウォンである.
今回の買い付けはSKバイオファームがオパカリム導入を公表した翌日に行われた。オパカリム導入を主導したユ・チャンホ戦略部門長も関連契約の主要内容が公開された後に自社株500株を買い付けた。
SKバイオファームは26日、米国のバイオ企業バイオヘイヴンと最大7億9500万ドル（約1兆9995億ウォン）規模のオパカリム技術導入契約を締結したと明らかにした。前払金は約4億ドルだ。
オパカリムは脳の神経細胞で信号伝達を調節するKv7.2・Kv7.3カリウムチャネルを選択的に活性化する1日1回経口投与の治療候補である。現在、成人の部分発作患者を対象に第2・3相臨床「RISE-2」と「RISE-3」が進行中だ。臨床と承認手続きが計画通り進めば、早ければ2029年の米国上市を目標とする。
今回の導入は「エクスコプリ・ワンツール」に対するSKバイオファームの悩みを和らげるカードと評価される。新たな疾患領域へ無理に事業を拡張するよりも、すでに営業基盤を確保したてんかん分野で2つ目の製品を確保する戦略である。オパカリムが承認を得れば、エクスコプリを通じて構築した米国の営業・マーケティングインフラを活用できる点も利点だ。
カギは、オパカリムが臨床で実際の発作抑制効果と忍容性をどこまで立証できるかである。
同じKv7系の競合新薬である米国ゼノン・ファーマシューティカルズの「アゼツカルナー」が第3相で有効性を立証し、Kv7機序そのものに対する不確実性は低下した。このため、オパカリムは機序の新規性よりも、実際の治療効果と安全性で競争力を示す必要がある。
特にてんかん治療薬は長期服用する場合が多く、忍容性が重要だ。めまいと倦怠など中枢神経系（CNS）副作用をどれだけ低減しつつ発作抑制効果を確保するかが核心である。
現在までに公開されたデータは肯定的である。公開延長試験（OLE）では、オパカリム75mgを投与された患者の54%が連続6カ月間、発作頻度が50%以上減少した。CNS関連の副作用も比較的低く観察された。
ただしOLEはプラセボ対照群のない試験である。競合薬より効果が優れると判断するにはまだ早い。結局は無作為・二重盲検・プラセボ対照試験（RCT）で有効性と忍容性を確認すべきだ。
最初の分水嶺は年後半に結果が見込まれるRISE-3だ。オパカリム50mgと75mgを投与し、プラセボと比較する臨床である。
オパカリムは先に大うつ病性障害（MDD）の第2相で主要評価項目を達成できず、双極性障害の後期臨床でも成功しなかった。疾患と臨床設計、評価項目が異なる以上、当該結果だけでてんかん臨床の成否を判断するのは難しいが、参考要素ではある。
臨床で期待した有効性や安全性を立証できなければ、多額の前払金を支払ったSKバイオファームの負担は増すほかない。