膵臓がん患者の生存期間を2倍に延ばした革新的な新薬が登場した。米国バイオ企業レボリューション・メディシンズ（Revolution Medicines）が開発した「ラソンキュー（Rasonque・成分名ダラクソンラシブ）」である。
レボリューション・メディシンズは26日（現地時間）、米国食品医薬品局（FDA）が既存治療を受けた転移性膵腺がん患者の治療薬としてラソンキューを承認したと明らかにした。FDAは当初の審査期限より6カ月以上前倒しで商用化を許可した。
ラソンキューはこれまで薬剤で攻略しにくかったRASタンパク質を標的とする経口治療薬だ。
第3相臨床試験で全生存期間（OS）を2倍に延ばす結果を示した。5月に開催された米国臨床腫瘍学会（ASCO）では無増悪生存期間（PFS）も同様に2倍に延びた結果が公表され、当時の発表会場では聴衆のスタンディングオベーションも起きた。
膵臓がんは初期症状がはっきりせず発見が遅れ、他臓器へ転移する例が多いため、代表的な難治がんとされる。国家がん情報センターによると、韓国の膵臓がんの5年相対生存率（がん以外の死亡要因を補正した生存率）は17.0%にとどまり、遠隔転移した場合は2.4%にすぎない。米国国立がん研究所（NCI）によると、膵臓がんの5年相対生存率は10%台で、がんが他臓器に転移した場合は3%前後だ。
この薬が注目される理由は、膵臓がんで重要な役割を果たすRASタンパク質を直接狙う点にある。
RASは細胞の成長と分裂を調節するタンパク質である。しかしがん細胞でRASが異常に活性化すると、細胞が増殖し続けるよう信号を送り、がんの成長と進行を促進する。とりわけ膵臓がんでは、RAS系に属するKRAS遺伝子変異が非常に一般的で、重要な治療標的とされる。
問題は、タンパク質の構造的特性のため、従来の方法ではRASの機能を遮断するのが容易ではなかった点である。
同社はこれを解決するため、従来とは異なる方式の薬剤設計を適用した。
ラソンキューがRASタンパク質と「シクロフィリンA（cyclophilin A）」というタンパク質の結合を誘導し、RASの機能を遮断する仕組みである。RASとシクロフィリンAが結合すると、RASががん細胞の成長と分裂を促進する信号を適切に伝達できなくなる。平たく言えば、成長シグナルを送るRASを別のタンパク質に捕まえ、機能しないようにするということだ。
同社はラソンキューの適用範囲を拡大すると同時に、後続のRAS阻害剤の開発にもスピードを上げると述べた。同社によると、別のRAS阻害剤候補であるゾルドンラシブ（zoldonrasib）は6月に膵臓がんを対象に第3相臨床試験に入った。このほか、複数のがん種を狙ったRAS阻害剤候補を開発している。
アラン・サンドラー レボリューション・メディシンズ最高開発責任者（CDO）はASCOで「当社のアプローチに非常に自信を持っている」と述べ、「現時点で他の多くの企業より先行している点にも自信がある」と語った。
米国でのラソンキュー30日分の薬価は3万9800ドル（約5500万ウォン）だ。1年に換算すると47万7600ドル（約6億6000万ウォン）に達する。この日、米メディアのウォール・ストリート・ジャーナル（WSJ）は市場調査会社の予測を引用し、ラソンキューが他のがんでも効果を立証した場合、年間売上高が200億ドルを超える可能性があると報じた。ラソンキューは現在、米国でのみ品目承認を受けている状態だ。
一方、ナスダックに上場する同社の株価は今年1月2日の79.02ドルから8月26日の215.44ドルへ上昇し、年初来で約173%急騰した。