希少疾病治療薬の健康保険等재期間を最長100日に短縮する韓国政府の試験事業の薬剤申請締め切りが4日後に迫り、医療界と患者、製薬業界の関心が高まっている。
初の試験事業で最大5件の薬剤のみ選定するだけに、どの薬が最終リストに入るか注目される。患者に必要な治療薬を迅速に供給するのが今回の事業の趣旨であるだけに、患者と専門医も神経を尖らせている。
◇手続き簡素化で患者の治療機会を前倒し
27日保健福祉部と健康保険審査評価院（審評院）によると「希少疾病治療薬の迅速等掲載試験事業」の薬剤申請を31日午後6時に締め切る。福祉部は評価を経て9月中に対象薬剤を最終選定する予定だ。
今回の事業は、希少疾病治療薬が健康保険に等載されるまでにかかる全体期間を従来の最長240日から100日以内に短縮することが核心である。
健康保険等載は医薬品に健康保険を適用し、患者が薬価の一部のみ負担して治療を受けられるようにする手続きである。
希少疾病治療薬はこれまで制度で疎外された側面がある。患者数が少ないだけに臨床試験で十分な根拠を蓄積しにくく、薬価が高額という特性のため、医薬品の給付化を決定する主要基準である経済性評価で後れを取りがちだった。こうした限界を踏まえ、韓国政府が試験事業に乗り出したものである。
保健当局としては破格の制度変更である。
従来の制度では、健康保険審査評価院の給付妥当性評価と国民健康保険公団の薬価（薬価）交渉などを経てこそ健康保険に等載される。
希少疾病治療薬の迅速等掲載試験事業は、患者に治療薬を先に供給し、その後に実際の診療現場での効果と安全性などを確認する「先等載・後評価」方式である。審評院の給付妥当性評価期間は最長150日から1カ月に短縮し、薬価交渉手続きも省略する。
福祉部は申請薬剤を対象に代替薬剤の有無、疾患の重症度、健康保険財政への影響、患者の安定的な治療保障計画などを総合的に評価し、5件の範囲で試験事業の対象薬剤を選定する計画だと説明した。
◇ウィンレブエア、アイケルボ、ビルジュビなどが候補に浮上
医療界では、韓国MSDの肺動脈高血圧治療薬「ウィンレブエア」、イプセンコリアの原発性胆汁性胆管炎治療薬「アイケルボ」、SKケミカル(285130)が国内販権を保有するデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬「ビルジュビ」などが、今回の試験事業の主要薬剤候補群として取り沙汰されている。
肺動脈高血圧（PAH）は肺血管が狭くなり、肺動脈の血圧が高くなって心臓に負担をかける疾患である。ウィンレブエア（成分名ソタターセプト）は臨床試験で運動能力を改善し、死亡または臨床的悪化のリスクを下げる効果が確認され、患者が早期の給付適用を求めている。
チェ・ジョンヒョン釜山大学病院循環器内科教授（大韓肺高血圧学会企画理事）は「肺動脈高血圧は突然死のリスクが大きく、適切な治療を受けられない場合、平均生存期間が3年に過ぎない重症進行性の希少疾病だ」と述べ、「韓国の患者の相当数が社会活動と子育てを両立させる30〜50代の女性であり、給付適用が遅れるほどゴールデンタイム（治療適期）を逃す可能性がある」と語った。
大韓肺高血圧学会と韓国肺動脈高血圧患者会は保健当局と韓国MSDに対し、ウィンレブエアの給付適用と迅速等掲載試験事業への参加を求める声明を出した。韓国MSDは「試験事業への参加申請を検討している」と答えた。
アイケルボ（成分名エラフィブラノル）の適応症である原発性胆汁性胆管炎（PBC）は、肝内の小さな胆管が徐々に損傷される疾患である。標準治療薬であるウルソデオキシコール酸（UDCA）に十分に反応しない患者が少なくなく、追加の治療薬が必要な分野とされる。
ビルジュビ（成分名アタラルレン）の治療対象であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、筋肉タンパク質であるジストロフィンの産生に異常が生じ、筋力が徐々に低下する遺伝性疾患である。ビルジュビは特定の遺伝子変異によりタンパク質産生が中断される患者を対象に、正常なタンパク質産生が行われるよう助ける原理だ。
◇損得を見極める製薬企業…制度の実効性は課題
患者や医師としては治療薬の使用時期を前倒しできる点で試験事業への期待が大きい。一方、製薬企業の本音はもう少し複雑だ。
ある製薬企業の社員は「患者に治療薬を迅速に供給し、市場参入時期を前倒しできる点が迅速等掲載試験事業の最大の魅力だが、負担要素もあり、どれほど多くの企業が申請するか業界関係者の間で関心が高い」と述べた。
企業は薬価の設定と事後評価の要件を試験事業の負担要素に挙げた。
韓国政府は患者のアクセス性を高める代わりに、健康保険財政を保護するための安全装置も用意した。試験事業の対象薬剤は、海外8カ国（A8、米国、英国、ドイツ、フランス、イタリア、スイス、日本、カナダ）のうち3カ国以上で等載された治療薬でなければならない。選定された薬剤は薬価交渉なしにA8調整最安値の90%水準で薬価が定まる。さらに等載後には、実際の患者の治療成績を評価し、薬価と給付条件を調整できる。
ある製薬企業の社員は「希少疾病の特性上、患者数が少なく、国内で十分な臨床データを確保するのが難しい場合がある」とし、「当局が事後評価を通じて不十分だと判断し、薬価や給付条件を調整できるという点で負担が伴い得る」と語った。
業界では制度の実効性に対する疑念もある。先に韓国政府が新薬の健康保険参入期間を短縮するために導入した「許可・評価・交渉の並行試験事業」でも、当初の趣旨とは異なり、健康保険等載および給付化まで相当の時間を要した事例があり、新たな試験事業が実際にどれほどうまく機能するかが焦点だということだ。
これを受け、製薬企業も損得を検討し、申請の土壇場まで様子見をしている。あるグローバル製薬企業の韓国法人幹部は「試験事業の申請締め切りを前に、社内の検討作業とグローバル本社との協議で慌ただしい」と述べた。
鄭銀敬（チョン・ウンギョン）保健福祉部長官は「希少疾病治療薬の等載手続きを簡素化し、患者に必要な治療薬を迅速に供給することが今回の試験事業の目的だ」とし、「試験事業を通じて効果と運営方案を検証した後、制度化を推進する計画だ」と明らかにした。