SillaJen(215600)は抗がん候補物質「BAL0891」が米食品医薬品局（FDA）から急性骨髄性白血病（AML）対象の希少医薬品に指定されたと25日明らかにした。
BAL0891はがん細胞分裂に関与する中核タンパク質TTKとPLK1を同時に標的とする、同クラス初（First-in-class）の抗がん候補物質である。現在、固形がんと血液がんを対象にグローバル第1相臨床試験を進めている。
FDAの希少医薬品指定は米国内の患者数が20万人未満の希少疾患を対象に開発される医薬品に付与される。SillaJenは今回の指定により、BAL0891の開発過程で▲FDA臨床研究費支援事業の申請資格▲米国内臨床試験費用の25%税額控除▲治験計画に対するFDAの助言・迅速審査支援▲新薬承認申請手数料の免除などの恩恵を受けられるようになった。
最終の品目許可に成功する場合には、米国で同一薬剤と適応症について原則として7年間の市場独占権も確保できる。
今回の指定対象であるAMLは、骨髄で白血球ががん細胞へと変化し急速に増殖する血液がんである。初期症状がはっきりせず早期診断が難しく、病状が急速に悪化する特徴がある。
従来は強い毒性を持つ抗がん剤や骨髄移植などが主に用いられてきたが、副作用と再発リスクが限界として指摘されてきた。近年は分子標的治療薬が登場したものの、治療過程で薬剤耐性が発生する問題もある。
SillaJenは、BAL0891ががん細胞分裂に関与する中核因子を同時に標的とするだけに、既存治療薬に耐性が生じたAML患者に新たな治療オプションとなると期待している。
SillaJen関係者は「臨床初期段階から希少医薬品に指定された分、BAL0891の医療的な重要性と潜在力がある程度公認されたと見ている」と述べ、「今回の成果を踏まえ、残る臨床日程でより肯定的な結果を導けるよう最善を尽くす」と明らかにした。