Orum Therapeutics(475830)は米国食品医薬品局（FDA）が急性骨髄性白血病治療候補物質「ORM-1153」の第1相試験計画（IND）を承認したと23日明らかにした。
Orum Therapeuticsは今回の承認により、再発性または難治性急性骨髄性白血病（AML）およびその他の血液がん患者を対象に、年末までにORM-1153の初回ヒト投与となる第1相臨床を開始する計画だ。
ORM-1153は抗体・薬物複合体（ADC）と標的タンパク質分解薬（TPD）を組み合わせた抗体・分解薬物複合体（DAC）である。がん細胞を標的とする抗体にタンパク質分解薬（ペイロード）を結合し、がん細胞の生存に必要なGSPT1タンパク質を選択的に分解する仕組みだ。
オラフ・クリステンセンOrum Therapeutics最高医療責任者（CMO）は「ORM-1153のIND承認は、もう一つのファースト・イン・クラス（First-in-class）のDACを臨床段階へ移行させ、当社のCD123発現血液がん対象研究を拡張するうえで重要なマイルストーンだ」と述べた。
続けて「精密な細胞選択的薬物送達技術と標的タンパク質分解技術を一つの薬剤に統合することで、ORM-1153が重症血液がん患者の治療効果と忍容性を改善する潜在力を持つと考えている」と付け加えた。
先に2026年米国がん研究学会（AACR）年次学術大会で公開された前臨床研究では、ORM-1153が多様な急性骨髄性白血病モデルで広範な抗がん活性を示した。AML患者由来の一次細胞およびTP53関連モデルでも活性が確認された。低用量でもin vivo活性を示し、反復投与でも良好な忍容性を示した。
今回の第1相では、再発性または難治性急性骨髄性白血病およびその他の血液がん患者を対象に、ORM-1153の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学および予備的な抗腫瘍活性を評価する。
臨床試験は米国内の複数機関で約42人の患者を対象に実施される予定で、今後他地域へ拡大する可能性がある。
一方、Orum Therapeuticsは24日午前7時にORM-1153のIND承認と第1相臨床試験の詳細計画を説明するカンファレンスコールを開催する。