Chong Kun Dang pharmaceutical(185750)が米国の眼科疾患専門製薬企業キオラ・パーマシューティカルズと、希少遺伝性網膜疾患治療の新薬候補物質の韓国における開発と商業化に乗り出す。
Chong Kun Dang pharmaceuticalはキオラと、網膜疾患の新薬候補物質「KIO-301」の韓国内での眼科適応症開発および商業化に向けたライセンス契約を締結したと21日明らかにした。
今回の契約によりChong Kun Dang pharmaceuticalはKIO-301の国内での臨床開発から承認、商業化までを担う。キオラは今後、開発および承認段階に応じたマイルストンと国内販売に伴うロイヤルティを受け取る。
KIO-301は希少遺伝性網膜疾患である網膜色素変性症（Retinitis Pigmentosa）を優先適応症として開発中の低分子新薬候補物質である。網膜色素変性症は、光を感知する光受容体が徐々に損傷し、視野が狭くなり視力が低下する疾患である。韓国内の患者は1万人以上と推定される。
現在開発中の治療法は特定の遺伝子変異を対象とする場合が多いが、KIO-301は遺伝子変異に関係なく作用するよう設計されている点が特徴である.
KIO-301は、光受容体が損傷した後も網膜に残っている神経節細胞に一種の「光感知機能」を付与する方式で視覚機能の回復を目指す。光受容体が退行した患者でも残存する網膜細胞を活用して視覚信号を伝達できるようにする新たなアプローチである。
キオラはKIO-301を網膜色素変性症の治療薬として開発する一方で、脈絡膜萎縮症（Choroideremia）、シュタルガルト病（Stargardt disease）など他の遺伝性網膜疾患へ適応症を拡大する方策も進めている。
キオラは今回の契約により、KIO-301の開発・商業化ネットワークを米国と欧州、日本、中国に続き韓国へ拡大することになった。同社はKIO-301のほか、網膜炎症により発生する黄斑浮腫の治療薬候補物質「KIO-104」も開発している。
キム・ヨンジュChong Kun Dang pharmaceutical代表は「KIO-301は特定の遺伝子変異に限定されない新しい機序の新薬候補物質だ」と述べ、「Chong Kun Dang pharmaceuticalが蓄積してきた眼科分野の専門性と臨床・承認のケイパビリティを基盤に、キオラおよびグローバルパートナーと協力して国内開発を推進する」と語った。
ブライアン・M・ストレム、キオラ代表取締役兼CEOは「Chong Kun Dang pharmaceuticalと協力し、KIO-301のグローバル第3相臨床試験を効率的に推進し、韓国内の網膜色素変性症患者に新たな治療可能性を提供できるよう努める」と述べた。