Kangstem Biotech(217730)が変形性膝関節症治療薬「オスカ（OSCA）」の技術輸出協議に速度を上げている。
オスカは臍帯血由来の間葉系幹細胞と無細胞性軟骨マトリックスを結合した治療薬で、会社は「世界初のDMOAD（疾患進行そのものを遅らせる変形性関節症治療薬）」を目標に開発している。
肝要なのは「軟骨回復」である。最近公開された韓国内第2a相で疼痛と機能改善効果は一貫して確認されたが、軟骨構造の改善は一部のMRI指標でのみ統計学的有意性を確保した。
KOLON TissueGene(950160)の「TG-C」も初期臨床ではDMOADの可能性を示したが後期臨床でこれを再現できなかった経緯があるだけに、オスカも投与後12カ月時点のMRI追跡観察結果が最初の検証台になる見通しだ。会社は当該データを11月に確保する予定である。
◇疼痛・機能改善を確認…軟骨回復は「可能性」
今回の臨床には膝の変形性関節症患者113人が参加した。中用量群38人、高用量群38人、プラセボ群37人に分け、オスカまたはプラセボを1回投与した後、24週間にわたり疼痛と膝機能、軟骨状態を比較した。
疼痛と機能改善効果は比較的明瞭だった。
患者が感じる疼痛を100mm線上に表示するVAS評価で中用量群は44.4点、高用量群は37.7点減少した。プラセボ群の減少幅（14.9点）の2倍を超える水準で、両群とも統計学的に有意だった。膝痛と日常生活の不便、関節のこわばり、身体機能を評価する他の3つの指標でも同方向の結果が出た。
一方、MRIを用いた構造評価の結果は分かれた。
損傷が最も深刻な部位の回復程度を評価するMOCARTでは中用量群のみがプラセボ比で統計学的有意性を確保した。高用量群も改善傾向は示したが有意性の基準には届かなかった。膝関節全体の構造を評価するWORMSでは中・高用量群いずれもプラセボと有意な差がなかった。
「軟骨回復の可能性」は示したが、構造改善を立証したと見るにはまだ根拠が不足しているという意味である。
Kangstem Biotechは高用量群でMOCARTの有意性が出なかった理由として患者数の不足を挙げた。群当たり37〜38人規模の探索的臨床では個々の反応差が結果に大きく影響し得るという説明だ。
会社側は現在確認された群間差が維持されるという仮定の下で内部シミュレーションも実施した。6カ月追跡を完了したプラセボ群36人、高用量群35人をそれぞれ60人前後に増やせば統計学的有意水準（p<0.05）に到達できるという推定である。
ただしこれは臨床設計段階で事前に定めた標本数計算ではなく、臨床結果を確認した後に実施した分析である。実際の後続臨床で同じ効果が再現されるかは、より大規模な試験で確認すべきだ。
会社は観察期間が長くなるほどWORMSでも群間差がより鮮明になると期待している。構造変化はゆっくり進行するため、6カ月で関節全体の有意な差を確認するのは容易ではないという説明だ。
◇後続臨床を準備…構造改善、再現・持続が課題
Kangstem Biotechは今回の結果を踏まえ、後続臨床を準備している。
会社は疼痛改善を主要評価項目、構造改善を主要な副次評価項目とする案を検討している。具体的なMRI評価指標と評価時点は、12カ月の分析結果を基に食品医薬品安全処（韓国の医薬品規制当局）や米食品医薬品局（FDA）など規制当局と協議して確定する予定である。
2026年4〜6月期に臨床試験結果報告書（CSR）を終えた後、韓国内パートナーのユヨン製薬と後続臨床を設計し、食薬処との協議を経て来年臨床に着手する計画だ。以後、FDAにも治験届（IND）を提出する方針である。
後続開発を統括する科学的責任者には創業者のカン・ギョンソンソウル大学獣医大学教授が就いた。Kangstem Biotechは最近、最高科学責任者（CSO）職を新設し、カン教授を選任した。カンCSOは後続臨床戦略と研究開発、グローバル技術移転過程の科学的判断を統括する予定である。
技術移転交渉も並行する。会社は北米・欧州・アジアの地域別移転を優先的に検討する一方、韓国を除くグローバル販権を一括移転する案も開いている。
会社側は「多数の企業と本格的な議論を始めた」と述べ、「異例の速さで秘密保持契約（CDA）を進行中のグローバル製薬企業もある」と語った。CDAは技術資料を共有する前に締結する契約で、通常は技術移転交渉の第一段階とされる。
最近確保したバイオマーカー分析結果も技術移転交渉の根拠として提示している。Kangstem Biotechによると、軟骨損傷と関連するCOMPを含む一部バイオマーカーでプラセボ群比の統計学的に有意な差が確認された。
会社側は「バイオマーカー分析結果がオスカの症状および構造改善の作用機序と結び付けば、臨床結果の一貫性と信頼性を高める根拠になり得る」とし、「グローバル製薬企業との技術論議にも弾みをつけるだろう」と述べた。
ただしグローバル製薬企業の最終判断は、構造改善を長期追跡したデータに懸かる見通しである。
会社が12カ月結果に期待を寄せる根拠は、先行した第1相の長期追跡結果だ。会社によると、第1相でも投与後約6カ月から骨髄病変（BML）を中心にMRI上で構造改善または構造悪化遅延のシグナルが現れ、12カ月と24カ月の追跡でもこの傾向が維持または強化された。
会社はこれを根拠に、オスカの構造的変化は6カ月より長期の追跡でより鮮明に現れる可能性があると見ている。
会社側は「グローバル製薬企業は開発中の治療薬の有効性だけでなく、データの再現可能性、安全性、長期持続効果などを併せて検討する」と述べ、「12カ月データは治療効果の持続性と構造改善の維持可否を確認できる重要な資料になるだろう」と語った。