食品医薬品安全処が本ジョを承認 韓独が輸入

食品医薬品安全処は骨髄線維症治療の希少医薬品「本ジョカプセル（有効成分名 パクリチニブクエン酸塩）」を輸入品目として承認したと13日明らかにした。

米国で「本ジョ（Vonjo）」という製品名で販売されるパクリチニブ成分の経口治療薬で、Handok(002390)が韓国に輸入する。

今回の承認により、既存の治療薬の使用が難しかった重症骨髄線維症患者に新たな治療選択肢が整う見通しだ。

骨髄線維症は骨髄増殖腫瘍の一つで、血液細胞をつくる骨髄組織が線維化して正常な造血機能が低下する疾患である。貧血や血小板減少などが現れることがあり、疾患が進行すると生命を脅かす可能性がある。

本ジョカプセルは成人の骨髄線維症患者のうち、一次性骨髄線維症だけでなく、真性多血症や本態性血小板増加症の後に発生した二次性骨髄線維症にも使用できる。血小板数が低く既存治療薬の使用が難しい患者が主な対象だ。

血小板数が50×10⁹/L未満の中間リスク群または高リスク群の成人患者に新たな治療機会を提供すると食品医薬品安全処は期待した。

食品医薬品安全処は本ジョカプセルの革新性を認め、「グローバル革新製品迅速審査支援体制（GIFT）」第32号に指定し、審査を迅速に進めた。GIFTは、生命を脅かす重大な疾患や希少疾患の治療薬のうち革新性が高い医薬品の審査期間を短縮し、患者に速やかに供給できるようにする制度である.

食品医薬品安全処は今後も安全性と有効性が確認された希少・重症疾患の治療薬が迅速に医療現場に導入されるよう、審査・承認手続きを支援する計画だと付け加えた。