医学界の長年の難題だったアルツハイマー病の診断と治療の在り方が変わっている。
これまでアルツハイマー病の原因物質として知られるアミロイドβの蓄積有無を確認するには陽電子放出断層撮影（PET）や脳脊髄液検査が主に活用されてきた。これは検査費用が高く患者負担も小さくなかった。こうしたなか、血液でアルツハイマー病関連タンパク質を確認するバイオマーカー検査が韓国の医療現場での導入を控えている。
13日、医療界によるとアルツハイマー病の診断分野では血液内のリン酸化タウタンパク質（p-tau）を活用した検査の国内臨床活用が拡大する見通しだ。血液検査が拡大すれば、従来のPETや脳脊髄液検査に比べ、簡便にアルツハイマー病の病理変化を確認できる道が開ける。
治療薬も相次いで登場している。日本のエーザイと米バイオジェンが共同開発したレケンビ（成分名レカネマブ）が韓国内で使用されているなか、米イーライリリーが開発したキスンラ（成分名ドナネマブ）も国内の承認手続きが進行している。
「認知症の症状が現れた後に治療する方式」から離れ、「症状が現れる前に脳でどのような変化が起きているのかを確認し、より早期に介入して疾患の進行を遅らせる治療方式」へと治療の重心が移動しているという分析である。
◇認知症症状の前から蓄積するアミロイド…血液で確認
ムン・ソヨン・アジュ大学病院神経内科教授は「過去にはPETを撮ってこそアミロイドを確認できたが、いまは血液検査がPETを相当部分補完できる段階まで発展している」と述べ、「韓国でも年内にp-tau181検査法が承認される可能性がある」と見通した。ムン・ソヨンは来年にはp-tau217検査も導入されると予測した。
p-tauはアルツハイマー病で見られるタウタンパク質の変化を血液で測定するバイオマーカーである。とりわけp-tau217は脳にアミロイドβが蓄積したかを把握するのに活用でき、注目を集めている。
血液検査が臨床に本格導入されれば、すべての患者が高額なPETや脳脊髄液検査を受ける前に、血液検査でまずアルツハイマー病の可能性をふるい分ける方式が可能になる見通しだ。
グローバル診断企業も血液ベースのアルツハイマー病検査の開発と商業化に速度を上げている。ロシュ・ダイアグノスティックスはイーライリリーと共同開発した「Elecsys pTau181」に続き、今年5月に「Elecsys pTau217」の欧州CE認証を受けた。
pTau検査は血液でリン酸化タウを測定し、アミロイド病理を確認するのに役立つ体外診断検査である。陽性・陰性の結果を通じて、追加のPETや脳脊髄液検査が必要な患者を選別する方式で活用できる。
◇アルツハイマー病新薬「レケンビ」に続き「キスンラ」上陸
血液検査の登場は「レケンビ」「キスンラ」といった治療薬の活用にも影響を与える見通しだ。両薬剤はいずれもアルツハイマー病の中核病理であるアミロイドβを標的とする抗体治療薬である。現在、これらの薬剤を投与するにはアミロイド病理があるかを確認する過程が必要だ。
血液バイオマーカーが臨床的に十分検証されれば、PETや脳脊髄液検査に先立ち血液検査で治療候補群を選別でき、診断から治療までに要する時間と患者負担の軽減に役立つ可能性がある。
ムン・ヒョンシル・コングク大学病院神経内科教授は「アミロイドβは症状が発生する20〜30年前から蓄積し始める」と述べ、「アミロイドβが先に蓄積した後、タウタンパク質異常と神経細胞損傷、炎症、血管異常などが複合的に作用し、認知機能低下につながる」と説明した。
この特性のため、認知症の症状が明確に現れた後に治療するより、病理変化が初期段階のときに介入することが重要だと専門家は説明する。
◇国内企業も認知症治療薬の開発に拍車
レケンビとキスンラの両薬剤はいずれもアルツハイマー病の進行速度を遅らせる治療薬である。アミロイドが蓄積した後、タウ病理と神経細胞損傷が相当に進行した場合には、アミロイドを除去しても既に生じた神経細胞損傷を元に戻すのは難しい。すなわち、すでに低下した記憶力や認知機能を回復させるには限界があるという意味である。
専門家は、認知症は血管疾患や炎症、生活習慣など多様な要因が病の進行に影響を与えるだけに、今後の治療もアミロイドだけでなくタウや血管、炎症などを併せて狙う方向に発展する可能性が大きいと見通す。
国内企業もこの観点から多様な治療薬開発に挑戦している。
アリバイオは経口用アルツハイマー病治療薬候補「AR1001」のグローバル第3相試験の結果発表を控えている。AR1001は血管を拡張するPDE5阻害作用を通じて脳血流を改善し、神経細胞のアポトーシスを抑制し、毒性タンパク質の除去まで誘導する原理だ。認知症の発症要因が複合的であるため、単一ターゲットではなく多角的な攻略が必要だという判断がある。
同社によると、6月末に52週投与を完了し、現在は52週有効性と安全性の分析段階にある。分析結果が出次第トップライン結果を公開し、詳細結果は11月16日に米国ボストンで開かれるアルツハイマー病臨床試験学会（CTAD 2026）で発表する計画だ。アリバイオは先に中国の復星医薬グループとASEAN10カ国の独占販売権契約を締結した。契約規模は約6300億ウォンである。
Oscotec(039200)とADELが共同開発した「ADEL-Y01」は毒性タウタンパク質を標的とする候補物質で、昨年フランスの製薬企業サノフィに最大1兆5300億ウォン規模で技術移転した。D&Dファーマテック(347850)は神経変性疾患治療薬候補NLY01を開発しており、最近はパーキンソン病に続き多発性硬化症などへ適応症を広げて臨床研究を進めている。
アルツハイマー病治療薬がアミロイドβを除去する段階から進み、タウや炎症、神経細胞損傷など多様な病理機序を標的とする方向へ拡大しているという意味である。