アルツハイマー病に次いで一般的な変性神経疾患であるパーキンソン病の幹細胞治療の成功条件が示された。
延世大学 医大 生理学教室のキム・ドンウク教授の研究チームは、韓・米・日の3カ国で実施されたパーキンソン病幹細胞治療の臨床試験成果を比較・分析し、成功する治療のための中核ガイドラインを提示した研究結果を『セル・ステム・セル（Cell Stem Cell）』に発表したと27日に明らかにした。キム教授は S.Biomedics(304360) 最高技術責任者（CTO）を兼任している。
幹細胞由来ドパミン神経細胞に基づく細胞治療の効果を高めるには、細胞の品質管理から患者選別、移植方法、免疫反応の管理に至るまで、治療前後の全過程を標準化すべきだというのが本研究の主な骨子である。
パーキンソン病は、中脳の黒質にあるドパミン神経細胞が徐々に消失し、手指の震え、筋強剛、動作緩慢などが現れる変性神経疾患である。
現在のパーキンソン病幹細胞治療は、ヒト胚性幹細胞（ES細胞）または人工多能性幹細胞（iPS細胞）を中脳ドパミン神経細胞へ分化させ、患者の脳に移植する方式である。移植された細胞が脳内で長期に生存してドパミンを分泌し、既存の神経回路と接続されて運動症状を改善することを目標とする。
最近、韓国と米国、日本の研究陣は、幹細胞から作製したドパミン神経細胞を患者に移植した初期臨床試験の結果を相次いで発表した。3つの研究すべてで移植細胞に関連する重大な安全性問題は確認されず、ドパミン機能の回復を示唆する脳画像の結果も観察された。ただし患者ごとの治療効果には相当な差がみられた。
研究チームは、治療効果の差の原因として、細胞品質だけでなく、患者の年齢と疾患進行度、症状のタイプ、細胞移植の位置と注入方式、免疫反応などを挙げた。これらの要素が複合的に作用し、治療成績を左右するという分析である。
このため研究チームは、成功する細胞治療に向けて、▲治療効果を予測できる細胞品質評価基準の整備 ▲治療適合患者の精密な選別 ▲細胞移植位置と注入方法の標準化 ▲組織適合性と免疫反応の体系的管理 ▲統一的な臨床評価と長期追跡観察が必要だと提案した。
キム・ドンウク教授は「韓・米・日の初期臨床は、幹細胞由来ドパミン神経細胞が実際のパーキンソン病患者の脳で生存し機能し得る可能性を示した」と述べ、「今後は患者ごとに治療効果が異なる原因を究明し、細胞品質と患者選別、移植方法、免疫管理を統合的に管理することが重要だ」と語った。
ただし研究チームは、現時点の結果は少数患者を対象にした初期臨床試験に基づくものであるため、治療効果を確立するには大規模な後続臨床と長期追跡観察が必要だと説明した。
現在、韓国と米国、日本の研究陣は第3相臨床を準備中であり、日本は治療の緊急性を考慮し、小規模臨床の結果を基に条件付き承認を出した状況である。
参考資料
Cell Stem Cell(2026) DOI: https://doi.org/10.1016/j.stem.2026.07.002