政府が先端再生医療政策の重心を研究基盤の構築から実際の治療と産業化へ移す。海外で高額を支払って受けていた幹細胞治療を、政府主導の臨床研究を経て韓国でも安全に受けられるようにし、安全性が確認された治療は臨床入りのハードルを下げる。一方で、研究や治療の実績がないのに再生医療機関の指定だけを受け、病院の宣伝に活用する機関は指定を取り消せるよう管理も強化する。
保健福祉部と食品医薬品安全処は21日、鄭銀敬（チョン・ウンギョン）福祉部長官とオ・ユギョン食薬処長の共同主宰で「先端再生医療および先端バイオ医薬品政策委員会」を開き、このような内容を盛り込んだ「第2次先端再生医療および先端バイオ医薬品基本計画（2026〜2030年）」を審議・議決した。
政府は2030年までに臨床研究・治療計画承認の累計150件以上、国内開発の先端バイオ医薬品5件以上を目標に掲げた。イ・ジュンミ福祉部再生医療政策課長は前日の事前ブリーフィングで「海外遠征治療の需要がある治療を国家の安全管理体制の中に取り込むことが核心だ」と語った。
◇初の治療承認・CAR-T許可…産業化のシグナル相次ぐ
政府が政策の方向性を変えた背景には、研究成果が実際の治療段階へとつながり始めたとの判断がある。
4月、カトリック大ヨイド聖母病院はEBV陽性リンパ節外NK/T細胞リンパ腫患者15人を対象にした自己免疫細胞の治療計画を、国内初の先端再生医療の治療として承認された。治療費は7600万ウォンに設定されたが、治療後5年以内に再発すれば全額返金する成果連動方式が適用された。政府は今後、治療効果に応じて費用を払い戻したり調整したりするモデルも検討する方針だ。
臨床研究の成果も出ている。ソウル大学病院は院内にCAR-T治療薬の生産プラットフォームを構築し、従来56日かかっていた生産期間を12日に短縮した。治療を受けた小児・思春期白血病患者8人のうち5人は投与から1カ月で完全寛解を示した。
このほか、ソウル聖母病院は世界で初めて同種成体幹細胞を活用した3Dバイオプリンティング気道移植に成功し、高麗大九老病院はベーチェット病患者を対象にオルガノイド基盤の治療を適用した。
産業規模も拡大している。先端再生医療分野の企業は2023年の76社から昨年は138社へと約80%増えた。今年4月には国内開発初のCAR-T治療剤が品目許可を受けた。
◇遠征治療を国内へ…「低リスク」は先行臨床を免除
政府は海外遠征治療の需要が高い膝変形性関節症、難治性の慢性疼痛、血液がん、再発性膠芽腫を対象に、政府主導の多施設共同臨床研究を推進する。
これらの課題は今月から約21カ月間、研究が進む。研究結果を基に治療計画の審議を経て、早ければ2028年下半期に国内で治療を実施するかどうかが決まる見通しだ。健康保険の適用計画はまだ策定されていない。
規制も見直す。政府は安全性の根拠が蓄積された培養自己由来免疫細胞治療のリスク度を、現行の「中リスク」から「低リスク」へ調整する告示を10月までに用意する計画だ。
核心は審査期間の短縮ではなく、臨床入りの手続きを減らすことにある。現在、中リスクの先端再生医療は治療計画を申請するため、通常2〜3年の臨床研究を経なければならないが、リスク度が低リスクに調整されれば、蓄積された文献と安全性資料を根拠に直ちに治療計画の審議を申請できる。
ただし細胞培養は、リスク度の調整後も許可を受けた細胞処理施設でのみ可能とするよう法改正を並行して進める。
原料細胞の確保も容易になる。今年5月に海外原料細胞の活用根拠を整えたのに続き、今後はさい帯血銀行など国内の他機関が保管中の原料細胞も研究と治療に活用できるよう法改正を推進する。
◇審査が迅速に、「見かけだけの再生医療機関」を退出
治療拡大に合わせて審議体制も見直す。
先端再生医療の審議申請は2024年の51件から昨年は118件に増え、今年は193件まで増加する見込みだ。審議期間も過去の50日水準から最大110日まで延びた。
政府は審議委員を現在の25人から40人へ拡大し、高リスクと中・低リスクに分けて審査する分科委員会を新設することにした。蓄積された審議事例を基に審議ガイドラインも整備し、審査の一貫性と予見可能性を高める計画だ。
規制緩和と併せて事後管理も強化される。6月時点で先端再生医療の実施機関は223カ所に増えたが、一部機関は研究や治療実績がないのに指定の事実だけを病院の宣伝に活用するとの指摘が出ている。
政府は再生医療機関が指定後1年以内に臨床研究や治療計画を提出することを義務化し、これを履行しない場合は指定を取り消せるように法改正を推進する。3年ごとに指定を更新し、研究・治療への参加実績と研修の履修有無、法令違反の有無も併せて評価する。未承認の施術が疑われる機関には現場点検を実施し、先端再生医療に特化した広告ガイドラインも用意する予定だ。
政府はまた先端再生医療ポータルを通じて承認された治療と実施医療機関、治療費などを公開し、災難的医療費などの支援制度も案内することにした。治療効果と費用を連動させる成果連動型の費用モデルは拡大を検討するが、義務化の計画はないと明らかにした。