食品医薬品安全処は、希少な遺伝性神経疾患であるトランスサイレチン（TTR）家族性アミロイドーシス多発神経障害の治療薬「ワイヌア（成分名エフロンテルセンナトリウム）」の自動注射器（オートインジェクター）製剤を許可したと13日明らかにした。
ワイヌアは、英国アストラゼネカと米国アイオニス・ファーマシューティカルズが共同開発したリボ核酸（RNA）ベースのアンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASO）治療薬である。2023年に米国食品医薬品局（FDA）から承認され、現在は米国をはじめ20余りの国で遺伝性トランスサイレチン・アミロイド多発神経障害（ATTR-PN）の治療薬として販売されている。
今回許可された製品は45mgのオートインジェクター製剤で、患者の投与利便性を高めた点が特徴である。患者は月1回、皮膚に機器を当ててボタンを押すと薬剤が皮下に自動注入される。
トランスサイレチン家族性アミロイドーシス多発神経障害は、肝臓で産生されるTTRタンパク質の遺伝的変異により異常なアミロイドが末梢神経に蓄積し、感覚異常や筋力低下などを引き起こす希少疾患である。
主成分のエフロンテルセンナトリウムは、疾患を誘発する特定遺伝子のメッセンジャーリボ核酸（mRNA）に結合してTTRタンパク質の産生を抑制するASO治療薬である。これにより異常なアミロイド沈着を減らし、疾患の進行を遅らせる。
許可対象は1期または2期の多発神経障害患者である。
食薬処は、今回の製品をグローバル革新製品迅速審査支援体制（GIFT）第58号に指定し、開発段階から迅速審査を支援したと説明した。
食薬処は「今後も規制科学の専門性を基盤に、安全性と有効性が確認された革新的治療薬を迅速に審査・許可し、患者の治療機会を拡大していく」と明らかにした。
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