MEDIPOSTが臍帯血由来同種間葉系幹細胞治療剤「カティ스템」の米国での第3相臨床試験を本格的に開始した。
同社は米国内の膝骨関節炎患者を対象にした第3相臨床の初回患者登録とカティ스템の初回投与（FPT・First Patient Treatment）を完了したと8日明らかにした。
カティ스템は韓国で承認・販売中の膝骨関節炎向け幹細胞治療剤である。
今回の臨床試験は膝骨関節炎患者300人を対象に米国とカナダの70余りの機関で実施する。被験者の募集と投与は約2年間行い、その後2年間の追跡観察を通じて軟骨構造の改善と臨床症状の改善効果を評価する。
同社によると米食品医薬品局（FDA）は今回の治験を単一確証試験（Single Pivotal Study）として承認した。会社側は「韓国・日本での臨床結果と、韓国の患者約560人における3年以上の長期追跡実使用エビデンス（RWE）が認められ、米国では単一の第3相臨床のみで承認手続きを進めることになった」と説明した。
同社は治験終了後に治験総括報告書（CSR）を作成した上で、FDAに生物医薬品承認申請（BLA）を提出する計画である。
MEDIPOSTは米国と日本での承認後には欧州や中国などへ展開を広げる戦略である。米国の治験と並行して現地の事業開発（BD）も進め、世界市場への進出を拡大する計画だ。日本では最近、第3相臨床を終え、承認手続きを踏んでいる。
イ・スンジンMEDIPOSTグローバル事業本部長は「米国第3相臨床の初回患者投与は世界市場進出の重要なマイルストーンだ」と述べ、「世界最大の医薬品市場である米国でカティ스템の治療価値を立証し、膝骨関節炎治療のパラダイムを変える」と語った。
一方、MEDIPOSTは日本の第3相臨床の最終治験総括報告書（CSR）を確保しており、今年5月に臨床結果を公開した。年末に日本で品目承認を申請し、2027年の承認取得を目標としている。
同社は昨年12月、日本の製薬会社テイコク製薬と日本における独占販売権のライセンス契約を締結し、契約金118億ウォンと許認可マイルストーン148億ウォンを確保した。今後は品目承認と製品発売以降、完成品供給に伴う売上と販売実績に連動した追加マイルストーンも受領する予定である。