「いかに効能が高く安全な物質であっても、CMC（製造・品質管理）のハードルを越えられなければ新薬の承認は得られない。KCMC（韓国CMCサービス産業研究組合）を中心に公共プラットフォームと人材育成の体制を構築し、韓国が自らCMCの能力を高めていく。」
先月30日、ソウル江南区の韓国科学技術会館で会ったイ・サンレ KCMC革新技術委員長（アジュ大学医学部教授）は「韓国の製薬・バイオ業界はこれまで効能と安全性にばかり注力してきたが、肝心の新薬承認の最後の関門であるCMCの能力は十分に高められてこなかった」と診断し、こう述べた.
◇「優れた新薬でもCMCを越えられなければ承認なし」…新薬開発の隠れたボトルネック
CMCは新薬候補物質を実際の医薬品へと開発するために、製造工程や品質、安定性などを検証するプロセスである。これまで韓国では効能・安全性研究に比べ相対的に関心が薄く、費用負担のため相当部分を中国企業に依存してきた。
しかし最近、米国を中心に医薬品サプライチェーンと技術主権の重要性が高まり、新薬承認の過程で製造・品質の検証基準が強化されるなか、CMCは製薬・バイオ産業の中核競争力として浮上している。
委員長のイ・サンレも当初はCMCの専門家ではなかった。長年、認知症やパーキンソン病などを研究し、多数の論文と特許、技術移転の経験を積んだが、2022年に新薬開発企業カイザーバイオを創業して自ら新薬開発に飛び込んでから、CMCの重要性を肌で感じたという。
イ・サンレは「いざ新薬開発の現場に入ってみると、前臨床から臨床、許認可に至るまで各段階でCMCの問題で座礁する事例が少なくなかった」とし、「これまで韓国企業が新薬承認段階まで十分に経験してこなかったため、CMCの重要性を実感できなかったのだ」と説明した。
実際、米国の製薬・バイオ専門誌ファーマ・マニュファクチャリング（Pharma Manufacturing）によると、米食品医薬品局（FDA）が2020〜2024年に新薬承認を保留し、企業に補完を求めた事例の74%はCMCの問題によるものだった。薬効と安全性に劣らず、CMCの能力が新薬承認の核心変数となっている。
イ・サンレは特に新薬開発費用の相当部分がCMCに投入される点を強調した。イ・サンレは「新薬1つの開発に1兆ウォンかかるとすれば、半分以上がCMCに使われると見るべきだ」と述べた。
現場ではCMCを後追いで考慮した結果、開発戦略全体が揺らぐ事例も少なくない。イ・サンレは「初期の毒性試験を終えた後、承認資料を準備する過程で薬物が光や熱、湿気などにさらされて分解すると、新たな不純物が生じ得る」とし、「この場合、規制当局は新たに生成された物質についても毒性データを求める」と説明した。
すでに数十億ウォンを投入して毒性試験を終えていても、事実上、最初から試験をやり直さねばならない状況が発生し得るということだ。イ・サンレは「ベンチャーの立場では費用負担が幾何級数的に膨らむ」とし、「結局、CMCを初めから考慮しなければ新薬開発の全体戦略が崩れかねない」と述べた。
中国依存は単なる費用問題にとどまらず、技術流出とデータ主権の問題に繋がるとの懸念も示した。
イ・サンレは「効能と安全性のデータは投与の結果だが、物質自体に関する核心データはCMCにある」とし、「韓国企業が中国に委託することで、重要な製造・品質データが海外に蓄積される構図になっている」と述べた。
実際に一部企業は中国に委託した後、自社物質と類似した情報が現地企業のホームページに公開される事例まで経験したと伝えた。
米国で中国のバイオ企業を牽制するために施行された生物保安法（Biosecure Act）により、CMCの重要性は一段と高まっている。イ・サンレは「米国は国内で安全な医薬品サプライチェーンを構築しようとしている」とし、「製造・品質に対する検証は今後さらに強化されるほかない」と述べた。
◇中国依存を脱するには国家プラットフォームが必要…KCMC、人材・許認可支援に乗り出す
こうした問題意識から、イ・サンレは昨年からCMCの重要性を積極的に訴え始め、約1年の準備を経て3月にKCMCを発足させた。イ・サンレは4月、国家レベルのバイオ政策・規制・投資を総括する官民横断のコントロールタワーである国家バイオ革新委員会の民間委員に委嘱され、CMC問題の公論化にも力を注いでいる。
KCMCはキム・スドン アジュ大学教授（前アジュ大学製薬臨床大学院長）が理事長を務め、科学技術情報通信部から産業技術研究組合として正式承認を受けた。国家新薬開発財団（KDDF）と連携し、公共プラットフォームの構築から人材育成、グローバル許認可支援に至るまで網羅するCMCの全ライフサイクル生態系の構築に乗り出す計画だ。
KCMCは、▲公共CMCプラットフォームの構築 ▲専門人材の育成 ▲グローバル許認可支援体制の整備、などを中核課題として掲げている。
イ・サンレは「韓国内でCMCが得意な企業は20社前後だが、専門家の平均年齢は50代半ばに達する」とし、「若い人材が流入し成長できる生態系をつくらねばならない」と述べた。
特に特定の企業がすべてのCMC工程を担うのは難しいだけに、コンソーシアム型の公共プラットフォームが必要だと強調した。
KCMCは、中小のCMC企業とオソン・テグ先端医療複合団地、新薬開発関連機関などがネットワークを構成し、抗体・抗体薬物複合体（ADC）、細胞・遺伝子治療薬（CGT）などモダリティ（治療送達法）別に役割を分担し、組合が許認可と規制対応を支援するシステムを構築する計画だ。
イ・サンレは「これまで韓国では実務人材を育てるよりも管理人材ばかりが多かった」とし、「牛を育てる人はおらず、牧場主だけがいた格好だ」と指摘した。続けて「産業全体を育てるには、政府が公共領域でCMCプラットフォームと人材育成の体制を構築すべきだ」と強調した。
イ・サンレは「いかに効能が高く安全な新薬候補物質を作っても、CMCのハードルを越えられなければ承認は得られない」とし、「今こそ国内にCMCのデータと人材を蓄積すべきだ。CMCは韓国の製薬・バイオが一段飛躍できる最後のピースだ」と述べた。