米国の医薬品・バイオ専門誌ファーマ・マニュファクチャリング（Pharma Manufacturing）によると、米食品医薬品局（FDA）が2020〜2024年に新薬承認を保留し企業に補完を要求した事例の74%は化学・製造・品質管理（CMC）問題が原因であることが分かった。単に物質の薬効と安全性だけでなく、CMCの実行能力が新薬承認の成否を左右する核心要素として浮上したということだ。
CMCは薬効・安全性評価と並び新薬開発過程で重要な要素とされる。新薬を一定の品質で安全に生産できるか、規制当局が求める基準に適合して製造・管理できるかを立証する体系である。前臨床から本臨床、承認、商業生産に至る新薬開発の全過程に適用される必須要素だ。
◇HLB・Genexineの足を引っ張ったCMC…「薬効・安全性だけでは承認は得られない」
30日午後、ソウル江南区の韓国科学技術会館で開かれた「グローバル競争力確保のための国家CMC産業発展戦略」セミナーでは、韓国の製薬・バイオ業界が新薬開発の競争力強化に向け国家レベルでのCMC能力育成が必要だと口をそろえた。この日の行事は国家新薬開発財団（KDDF）と韓国CMCサービス産業研究組合（KCMC）が共同主催した。
出席者は韓国のバイオ産業がいわゆる「死の谷」と呼ばれる技術・資金の空白区間を越えグローバル競争力を確保するには、新薬開発の全ライフサイクルを支えるCMC能力強化が不可欠だと強調した。
韓国の新薬開発企業もCMC問題に足を取られた。HLBは肝がん新薬「リボセラニブ」と中国のパートナー企業・恒瑞医薬の免疫抗がん剤「カムレリズマブ」の併用療法で米FDAから2度の承認保留を受けた後、3度目の挑戦に出た。前の2回の審査では物質の薬効や安全性ではなく、恒瑞医薬の製造施設のCMC問題が足を引っ張った。業界は来月23日までに予定される3回目の承認結果でCMC問題が解消されたかに注目している。
Handok関係会社のGenexineも最近、食品医薬品安全処から貧血治療剤「エペサ」の品目許可が却下された。これも安全性や有効性ではなくCMCの欠陥が原因と指摘された。
キム・スドンKCMC理事長（アジュ大学教授）は「新薬開発失敗の相当部分がCMC問題と関連しているにもかかわらず、これまで研究開発（R&D）と産業政策の両面で相対的に冷遇されてきた」とし、「科学技術情報通信部と企画財政部、国会などを回り、韓国のバイオ企業を支援できるCMCエコシステムの造成に向け努力した結果、3月にようやくKCMCを発足した」と述べた。
この日会場を訪れたク・ヒョクチェ科学技術情報通信部第1次官も「韓国は候補物質の発掘段階までは比較的うまくやっているが、その後の臨床と事業化段階では支援が不足している側面がある」とし、「前臨床から本臨床まであらゆる段階でCMCは重要な要素であるだけに、政府も関心を持って支援を拡大する」と述べた。
◇臨床を行うにはCMCだけで最低50億ウォン…「プラットフォーム・人材など国家エコシステムの構築が急務」
とりわけ最近は細胞・遺伝子治療薬（CGT）、抗体・薬物複合体（ADC）など多様なモダリティ（治療アプローチ）が登場し、製造工程と品質基準が一段と複雑になってCMCの重要性はいっそう高まっている。
業界によると、新薬開発の初期段階で臨床試験入りのためのCMC準備だけで最低50億ウォンが必要とされる。資金余力が乏しいバイオベンチャーや中小の製薬・バイオ企業には相当な負担だ。
実際、グローバル受託開発製造（CDMO）企業であるサムスンバイオロジクス、スイスのロンザ、中国のウーシーバイオロジクスなどは、CMC能力とグローバル規制対応力を中核競争力として掲げている。ただし主要顧客層が中堅製薬社とグローバルビッグファーマに集中しており、バイオベンチャーや中小の製薬・バイオ企業のアクセスは容易ではない状況だ。
CMCは国家競争力の観点でも重要だとの指摘が出ている。イ・ジョンテKCMC理事は「韓国の製薬・バイオ企業の相当数がCMCを中国など海外に委託する構造だ」とし、「このため年間1000億ウォン以上の資本と核心工程データが海外へ流出している」と述べた。
最近は海外の規制当局もCMCの重要性を一段と強化する傾向だ。ハン・ギュニ延世大学バイオ工程専門人材養成事業団長は「米FDAと欧州医薬品庁（EMA）などは最近、バイオシミラー（バイオ医薬品の後続品）の承認規制を一部緩和しつつも、CMCは必須要件として管理している」とし、「韓国のバイオベンチャーの海外進出機会が拡大するだけに、専門的なバイオ医薬品CMC教育と人材養成が必要だ」と強調した。
業界は次世代新薬開発競争が本格化する状況で、CMC能力の確保を各企業の努力のみに委ねるには限界があるとみている。これに対し、プラットフォーム構築と専門人材の養成、規制対応支援などを含む国家レベルのCMCエコシステム造成が必要だという声が高まっている。
こうした問題を解くため、KCMCと国家新薬開発財団はこの日、業務協約（MOU）を締結し、国家CMC産業の発展に向け協力することにした。両機関はバイオベンチャーのCMC能力強化と専門人材養成、産業エコシステム造成などを共同で推進する計画だ。
イム・ヒョンギュ国家新薬開発財団CMC支援チーム長は「CMCは単なる書類作業ではなく、新薬研究開発（R&D）の方向を決める『羅針盤』の役割を果たす」とし、「韓国企業が優れた候補物質を確保しながらも、生産可能性と品質確保戦略を初期から十分に考慮できず、開発過程で困難を経験する場合が少なくない」と述べた。
続けて「ADC・CGTなど次世代モダリティの時代には製造工程自体がR&Dであるだけに、候補物質発掘段階から安定的な生産と品質管理を支援できる先制的なCMCプラットフォーム構築が必要だ」と強調した。