希少薬収載最長100日に短縮保健福祉部が試行

希少疾患の治療薬が健康保険に収載されるまでの期間が、現在の約240日から最長100日へと短縮される。政府は費用対効果評価を収載後に先送りし、薬価交渉手続きも簡素化する試行事業を導入して、患者の治療薬へのアクセスを高める方針だ。

保健福祉部は2026年7月1日から8月31日まで「希少疾患治療薬の迅速収載試行事業」に参加する製薬企業と対象薬剤を公募すると、30日に明らかにした。

従来は収載前に費用対効果を評価し、薬価と薬剤費総額の交渉を経る必要があったが、試行事業では費用対効果評価を収載後に実際の臨床成績に基づいて実施する。

薬価と薬剤費総額の交渉も事前に定めた契約条件で代替する。薬価は海外8カ国（A8）の調整最安値の90%水準を適用し、薬剤費総額は製薬企業が申請した金額（300億ウォン上限）を優先設定したうえで、実際の請求額などを反映して事後調整する。

政府はこれにより、現在約240日を要する健康保険収載期間を最長100日以内に短縮する計画だ。

申請対象は承認を受けた、または承認手続きが進行中の希少疾患治療薬で、米国・英国・ドイツ・フランス・イタリア・スイス・日本・カナダなどA8各国のうち3カ国以上で収載された薬剤だ。

福祉部は公募終了後、代替治療薬の有無、疾患の重症度、財政影響、患者の安定的治療保障計画などを総合評価し、最大5品目の薬剤を選定する予定だ。

参加を希望する製薬企業は、申請書と申請薬剤、事後評価に関する資料を8月31日午後6時までに健康保険審査評価院に提出すればよい。