Ildong Pharmaceuticalが新薬開発戦略を練り直している。研究開発(R&D)子会社ユノビアを2年7カ月ぶりに吸収したのに続き、グループのR&D組織まで全面的に再編した。技術輸出依存の構造から脱し、自社の臨床能力を高める体質へ転換する構想である。
変化の中心には4月にR&D本部長として招へいされたパク・ジェホン社長がいる。ヤンセン、武田薬品、ベーリンガーインゲルハイムなどを経てグローバル新薬開発を経験したパク・ジェホン社長は25日(現地時間)米カリフォルニア州サンディエゴで開かれた「バイオUSA」の会場でChosunBizとインタビューし、「新薬は10年、20年を見据える事業である以上、当面の成果を約束することはできない」とし、「3〜5年以内にまず変えたいのはR&D組織の思考様式だ」と述べた。
パク・ジェホン社長は「韓国の製薬企業もR&Dを事業の観点から捉え、機動的に動くべきだ」とし、「研究者が事業開発(BD)やパートナーシップ、オープンイノベーションまで併せて考える組織文化をつくりたい」と語った。
◇バイオテック式R&Dへ転換…「組織は軽く、研究の実力は拡大」
現在パク社長はIldong Pharmaceuticalはもちろん、抗がん剤開発企業アイディアンスとバイオベンチャーのエイムスバイオサイエンスまで、グループ3社のR&Dを統括している。課題の企画から予算、パートナーシップまでR&Dの全過程を直接管理する。
パク・ジェホン社長は、韓国の製薬企業はグローバル市場では事実上バイオテック規模に相当するだけに、迅速な意思決定が不可欠だと強調した。これに 따라就任直後にユノビアとの重複機能を整理し、グループR&D組織を現在の規模に合わせて再編した。
パク・ジェホン社長は「人員とリソースを効率的に活用することに焦点を当てた」とし、「現在のR&D組織は統括から末端研究員まで4段階で構成されたフラットな構造だ」と述べた。
組織の規模は縮小する一方で、研究能力はさらに高める狙いだ。パク・ジェホン社長は「子会社が保有する臨床段階の課題が多い」とし、「これらパイプラインを最後まで開発する過程で研究陣の経験を蓄積し、韓国の初期臨床能力も同時に高めたい」と語った。
◇GLP-1、「最初から経口剤」戦略…「必要時は韓国内の臨床で最後まで」
今回のバイオUSAで最も注目を集めたパイプラインはGLP-1受容体作動薬「ID110521156」だった。グローバルな肥満治療薬市場が注射剤から経口剤へと競争の場を広げる中、Ildong Pharmaceuticalは低分子化合物ベースの経口剤を開発している。第1相反復投与(MAD)試験では最大13.8%の体重減少を確認した。
パク・ジェホン社長は「多くの企業が注射剤を先に使用した後、維持療法として経口薬を開発するが、当社は『最初から経口治療』を目標にした」とし、「消化管副作用も低い水準だというデータを確保した」と述べた。
最近の市場の焦点である筋肉維持効果についても自信を示した。パク・ジェホン社長は「第1相で筋肉減少はほとんど見られなかった」とし、「第2相でこれを立証し、2031年の上市を目標としている」と語った。徐放型(slow release)製剤を導入して用量は高めつつ、最高血中濃度(CMAX)は上がらないよう設計し、毒性を最小化する戦略も併行している。
第2相入りは来年初めを目標としている。今回のバイオUSAでは第1相データを基に、グローバル製薬企業と技術輸出および共同開発の可能性を協議した。
パク・ジェホン社長は「企業は薬物性肝障害(DILI)の観点で毒性がほとんどない点を高く評価した」とし、「FDA承認を受けたオプログリフロントン成分と母核構造が異なり、当該系列の毒性に抵抗感を持っていた企業が特に歓迎する雰囲気だった」と伝えた。
続けて「第2相を速やかに進めて結果を出すことが重要で、複数の方策を開いている」とし、「秋ごろにはパートナリングに関する具体的な輪郭が明らかになるだろう」と付け加えた。
ただしパク・ジェホン社長は「今回は予想より肯定的な反応を確認した」とし、「データがさらに蓄積されれば技術輸出の可能性は十分だが、仮にそうでなくとも自社で開発を完走できるという確信を得た」と述べた。
◇胃がん標的「ベナダパリブ」、FDA協議の中でADCプラットフォーム拡張を模索
抗がんパイプラインもスピードを上げている。子会社アイディアンスが開発中のPARP阻害剤「ベナダパリブ(IDX-1197)」は、早ければ年末に米食品医薬品局(FDA)と第2相終了ミーティングを経て承認戦略を確定する予定だ。
現在、胃がん3次治療薬を目標に、全患者を対象とするか、バイオマーカーに基づく患者群へ開発範囲を絞るかについてFDAと協議しており、オーファンドラッグとファストトラック指定も検討中である。既存の契約先であるロシア・アラブ首長国連邦以外の追加海外契約のニュースは年末ごろに出る見通しだ。
パク・ジェホン社長はベナダパリブの抗体薬物複合体(ADC)プラットフォーム拡張可能性にも注目している。パク・ジェホン社長は「既存のPARP阻害剤は水に溶けにくく、ADCのペイロード(細胞毒性を持つ抗がん物質)として活用しにくかったが、ベナダパリブは水溶性が高く、多様なADC設計に活用できる」と述べ、「トポイソメラーゼ阻害剤などと結合したデュアルペイロードADCを構想している」と明らかにした。
そのために10余りの二重特異性抗体を検討しており、韓国企業との協業も推進していると付け加えた。
◇「ツートラック」戦略が本格化…「マス2」で5年成長ロードマップを再構成
Ildong Pharmaceuticalは今年から「ツートラック」戦略を稼働する。短期的にはP-CAB製剤「パドプラザン」など商業化に近いパイプラインの価値を高め、長期的には人工知能(AI)ベースの新薬開発能力を構築することが核心だ。新薬探索のためにインシリコメディシンなどと最適化モデルを構築する案を協議している。
この戦略は「マス2(MARS II)」プロジェクトへとつながる。今後5年以内に年間売上200億ウォン以上の新規パイプラインを確保するのが骨子だ。
既存のマスプロジェクトが消化器・代謝疾患中心の課題に集中したのに対し、マス2は臨床データを確保したパドプラザンとID110521156を「アンカー資産」として固定用量配合剤(FTC)戦略を本格化する。組み合わせと拡張を前提にしたプラットフォーム型開発戦略への転換である。
ここに抗がん・炎症分野でも新しい物質を追加で発掘し、外延を広げる構想だ。パク・ジェホン社長は「5年後には誰もが『Ildongはこういう会社』と説明できる明確なR&Dモデルを構築したい」と述べた。