「ABL Bioの最大の期待銘柄は『ABL111』だ。現在新たに作成中の企業説明会（IR）資料でも最前面に配置した。」
ABL BioがパイプラインのABL111を前面に掲げ、韓国バイオテック史上最大規模の技術輸出（L/O）記録の更新に挑む。年末のグローバル第3相入りとともに、5年以内に超大型ブロックバスター新薬を誕生させる抱負だ。
イ・サンフンABL Bio代表は24日（現地時間）米カリフォルニア州サンディエゴで開かれた「バイオUSA」の会場で韓国メディアと会い、こうした青写真を明らかにした。
代表は「今年12月の第3相開始に向けた実務作業がすでに順調に進んでいる」とし「商業化段階にうまく乗れば、パイプラインの価値は約25億ドル（約4兆ウォン）規模に達する」と展望した。
◇FDAファストトラック指定の『ABL111』、下期に全データ公開
ABL111はABL Bioと米ノバブリッジ・バイオサイエンスが共同開発中の二重特異性抗体の免疫抗がん剤である。胃がんや膵がんなどで過剰発現するタンパク質「クラウディン18.2（CLDN18.2）」と免疫T細胞活性化受容体「4-1BB」を同時に標的化し、がん細胞の認識と免疫活性化を有機的に誘導する機序を持つ。
これまでに公開されたデータを見ると、効能と市場拡張性の面で既存治療に対する優位が確認される。
転移性胃がん一次治療の標準療法である日本のアステラス製薬の単一抗体「ビロイ（成分名ゾルベツクシマブ）」は化学療法併用試験で客観的奏効率（ORR）40.3%を記録した。
一方、ABL111は昨年の欧州臨床腫瘍学会消化器がん学術大会（ESMO GI）における第1b相の有効用量群データでORR83%を示した。小規模な初期試験の特性上、今後の大規模第3相での再現性検証が課題だが、数値上は既存の標準療法を2倍以上上回る。
標的患者群の範囲も広い。ビロイはCLDN18.2高発現（腫瘍細胞の75%以上が発現）患者に投与対象が限定される一方、ABL111は発現率1%以上の低発現患者群まで包含するよう設計した。約120億ドル規模と推計されるグローバル胃がん一次治療薬市場で、競合薬に比べ潜在的患者カバレッジを広げられるという意味だ。
こうした潜在力を踏まえ、ABL111は6月に米食品医薬品局（FDA）のファストトラック指定を獲得した。ABL Bioは下半期に主要学会を通じて第1b相の全データを公開し、市場での価値を再証明する方針だ。
◇共同開発で後期試験のリスクを緩和…第3相入り後の技術輸出を狙う
年内の第3相入りに向けた実務作業も具体化している。代表は「現在パートナーのノバブリッジと第3相準備のための予算協議を進めている」とし「今夏までに治験受託機関（CRO）との契約を終え、第3相用医薬品（試料）の生産に着手する予定だ」と述べた。
大規模資金を要する後期試験段階の財務リスクは共同開発の枠組みで緩和した。代表は「ノバブリッジと治験費用を50対50で分担する契約構造を結んでおり、第3相入りに伴う財政的負担を下げた」と説明した。
ABL Bioは第3相入り後にパイプラインの価値が格上げされるタイミングを狙い、技術輸出の協議を展開する計画だ。すでに多数のグローバル・ビッグファーマがABL111の臨床データに関心を示し、面会を重ねているという説明だ。
グローバル・ビッグファーマの契約意思とディールの真剣度を測る一次関門は、返還義務のない現金前受金の規模になる見通しだ。現在、韓国バイオ業界で単一物質ベースの過去最大前受金の記録は、LigaChem Biosciencesがグローバル製薬大手ヤンセンから受領した約1300億ウォン水準だ。
代表は「既存の前受金記録を上回れば、韓国バイオ産業の後期治験および技術輸出の地形に新たなマイルストーンとなり得る」と語った。
◇来年は米子会社でシリーズBを推進…BBBプラットフォームはsiRNA領域へ拡張
もう一つの成長ドライバーである抗体薬物複合体（ADC）の米子会社をてこに、グローバル治験のスピードを上げる戦略を敷く。ABL Bioは昨年設立したADC治験開発の専門法人ネオクバイオを通じ、二重特異性抗体ADCパイプライン「ABL206」と「ABL209」の米国第1相で初回患者投与を完了した。
ネオクバイオは来年、米ベンチャーキャピタル（VC）をメジャー投資家として誘致するシリーズB資金調達を経て、第2相までを独自で遂行した後、ナスダック上場やグローバルな合併・買収（M&A）を図る戦略だ。代表は「韓国の資本市場における親子会社同時上場の規制問題を解消し、大規模なグローバル治験に伴う財務リスクを分散するため、法人を米国で独立形態に構造化した」と説明した。
イーライ・リリーが採択した血液脳関門（BBB）通過プラットフォーム「グラブボディ-B」は、中枢神経系（CNS）治療薬の領域へ本格的に歩を広げている。ABL Bioは昨年、イーライ・リリーと技術移転契約を締結し、1500万ドル規模の戦略的持分投資を誘致したのに続き、現在リリー側と共同研究を進めている。
今回の研究は既存プラットフォームを短鎖干渉RNA（siRNA）送達に最適化するよう高度化した変形バージョンを開発することが核心だ。代表は「リリーの研究陣と定期的な共同研究会議を通じて方向性を調整しており、開発スピードが速い」とし「年末には動物実験に入れるだろう」と述べた。