ヒューオンスは希少難治性腸疾患であるクローン病の治療薬開発に乗り出す。現在まで線維化を直接標的とする治療薬がなく、手術依存度が高いクローン病患者の治療限界を補完することが目的である。
同社は国家新薬開発事業団が主管する「新薬R&Dエコシステム構築研究（候補物質）」課題に選定されたと23日明らかにした。今後2年間、政府支援を受け、トランスグルタミナーゼ2（TG2）阻害剤に基づく線維狭窄性クローン病治療薬の候補物質を導出し、非臨床段階への移行を推進する。
線維狭窄性クローン病は、腸粘膜の慢性炎症が反復し、腸壁が厚くなり狭くなる狭窄が発生する疾患である。現在まで線維化を直接狙った承認治療薬はなく、手術に依存する場合が多い。
従来の治療薬開発は炎症によって誘発される線維化の抑制に集中してきたが、実際の線維化進行自体を止めるには限界があった。ヒューオンスはTG2阻害剤によって線維化の「進行過程」自体を制御するアプローチを試みる点で差別化を強調した。
同社はドライアイ、EGFR標的肺がん、線維化疾患治療薬、低分子肥満治療薬などで新薬パイプラインを拡張しており、新規モダリティ研究も並行している。
また、人工知能（AI）基盤の新薬開発プラットフォーム「HUAS（Huons AI System）」を全周期研究に適用し、候補物質探索と開発効率を高めている。今回のクローン病課題にもHUASを活用し、非臨床入りのスピードを高める計画である。
ヒューオンス研究開発総括のパク・ギョンミ副社長は「今回のTG2阻害剤課題は、治療代替が不足する線維狭窄性クローン病患者に新たな治療オプションを提示するファースト・イン・クラス（first-in-class）の革新新薬を目標とする」と述べ、「線維化の結果ではなく進行段階自体を調節する機序で、グローバル競争力を備えた新薬として開発する」と語った。