柳韓洋行のYH35995 欧州で希少医薬品指定

柳韓洋行はゴーシェ病治療薬候補物質「YH35995」が欧州医薬品庁で希少医薬品に指定されたと23日に明らかにした。ゴーシェ病は肝臓と脾臓が肥大したり、貧血、血小板減少の症状を引き起こす遺伝性希少疾患である。

この候補物質は血液脳関門を通過するよう設計された経口治療薬だ。神経学的症状を伴うゴーシェ病患者に資する見通しだと会社は期待している。

希少医薬品の指定は希少疾患治療薬の開発を円滑に進められるよう支援する制度である。欧州では開発に関する助言、承認手数料の減免、最長10年間の市場独占権の付与などの恩恵を受けられる。先に柳韓洋行のゴーシェ病治療薬候補物質は米国食品医薬品局（FDA）でも希少医薬品に指定された。

会社は先月イタリアで開かれたゴーシェ病国際ワーキンググループ・シンポジウムで臨床データを公開した。キム・ヨルホン柳韓洋行R&D総括社長は「海外規制当局と協議し、臨床開発のスピードを高める」と述べた。