最近、主要バイオ株の株価が伸び悩むなかで、KOLON TissueGeneが異例の強さを示している。開発中の膝骨関節炎治療薬の第3相試験結果の発表が1カ月後に迫り、投資家の期待が高まっているためだ。グローバル製薬各社も相次いで失敗した骨関節炎治療薬市場で世界初の新薬誕生の可能性が取り沙汰され、市場の関心が集まっている。
14日、韓国取引所によれば、KOLON TissueGeneは12日、10万2600ウォンで取引を終えた。年初に7万ウォン台だった株価は5カ月で40%超上昇した。証券街では目標株価を28万ウォンに提示し、来月の第3相結果が良好であれば企業価値が大きく再評価されるとの見方も出ている。
KOSDAQの時価総額ランキングでも存在感を高めている。HLB（6→9位）、ABL Bio（4→13位）、LigaChem Biosciences（8→15位）など主要銘柄が後退した一方で、KOLON TissueGeneは一段上がって6位となった。
KOLON TissueGeneが開発中の「TG-C」は、膝骨関節炎患者に1回注射で投与する細胞・遺伝子治療薬だ。単に痛みを和らげるだけでなく、損傷した軟骨構造そのものの回復を目標とする。手術なしに1回の投与で長期間効果が維持される点も差別化要素とされる。
市場の関心が集中する理由は、いまだに米国食品医薬品局（FDA）が承認した骨関節炎の根本的疾患修飾治療薬（DMOAD）が存在しないためだ。現在、骨関節炎患者は鎮痛剤やステロイド注射、人工関節手術など症状緩和中心の治療を受けている。
グローバル大手製薬もこの市場攻略に挑んだが、ことごとく苦杯をなめた。米ファイザーとイーライ・リリーが共同開発した骨関節炎治療薬「タネズマブ」は、2021年にFDAと欧州医薬品庁（EMA）から承認を得られず、開発が中止された。世界初の骨関節炎治療薬として注目された米バイオテックのバイオスプライスの「ロアシビバント」も2023年の第3相で主要評価項目の達成に失敗した。
TG-Cも順風満帆だったわけではない。この治療薬は国内で「インボサ」という名称で2017年に食品医薬品安全処から承認を受けたが、その後、有効成分が申請資料に記載された軟骨由来細胞ではなく腎臓由来細胞であると判明し、承認が取り消された。
ただしFDAは、この問題が安全性と直接の関連はないと判断し、治験再開を承認した。以降、KOLON TissueGeneは米国を中心に開発を続け、来月の公示で第3相結果を公開する予定だ。会社はこれを踏まえ、来年1〜3月期にFDAへ承認申請し、2028年の発売を目標としている。
会社はTG-Cの治療対象疾患も拡大している。膝骨関節炎だけでなく、股関節骨関節炎と変性椎間板疾患を対象に米国で治験を進めている。TG-Cが商業化に成功した場合、治療可能な疾患の範囲を広げ、市場拡大が可能になると見込んでいる。
今回の治験の最大の見どころは疼痛減少効果と軟骨反応だ。骨関節炎治療薬開発の核心は、患者が実感する疼痛を改善すると同時に、疾患進行を遅らせるか損傷した軟骨構造を回復させる効果を立証することにある。
TG-Cはすでに国内で治験を経て承認を受けた治療薬である。米国の第2相でも主要評価項目を満たし、統計学的有意性を確保し、疼痛減少効果とともに軟骨反応も観察された。これにより業界では、第3相で第2相の結果が再現されるだけでもFDA承認の可能性が一段と高まるとみている。
業界は、来月に公表される第3相の成績がKOLON TissueGeneの企業価値だけでなく、世界の骨関節炎治療薬開発史においても重要な分岐点になるとみている。数十年続いてきた骨関節炎の根本治療薬開発の難題を解決できるかにも関心が集まる。
韓国投資証券のウィ・ヘジュ研究員は「今回の第3相結果を通じて、TG-Cが疼痛減少と軟骨反応を同時に立証した根本的疾患修飾治療薬（DMOAD）として評価されることが期待される」と述べ、「アレルギー治療薬『デュピクセント』と自己免疫疾患治療薬『スカイリジ』がそれぞれ年間300億ドル（ハンファ45兆7390億ウォン）前後のグローバル売上を上げているように、骨関節炎も米国市場だけで年間最大125億ドル（約19兆ウォン）規模の売上を記録し得ると推定する」と語った。