最近、主要バイオ銘柄の株価が伸び悩むなかでKOLON TissueGeneが異例の強さを示している。開発中の膝変形性関節症治療薬の第3相臨床試験結果の発表が1カ月後に迫り、投資家の期待が高まっているためだ。グローバル製薬各社も相次いで失敗した変形性関節症治療薬市場で世界初の新薬誕生の可能性が指摘され、市場の関心が集まっている。
14日韓国取引所によるとKOLON TissueGeneは12日、10万2600ウォンで取引を終えた。年初に7万ウォン台だった株価は5カ月で40%以上上昇した。証券街では目標株価を28万ウォンに提示し、来月の第3相結果が良好であれば企業価値が大きく再評価される可能性があるとの見方も出ている。
KOSDAQの時価総額ランキングでも存在感を高めている。HLB（6→9位）、ABL Bio（4→13位）、LigaChem Biosciences（8→15位）など主要銘柄が後退した一方、KOLON TissueGeneは一段階上昇し6位となった。
KOLON TissueGeneが開発中の「TG-C」は膝変形性関節症患者に1回注射で投与する細胞・遺伝子治療薬だ。単に痛みを和らげるにとどまらず、損傷した軟骨構造そのものを回復させることを目標とする。手術なしに一度の投与だけで長期間効果が維持されうる点も差別化要因とされる。
市場の関心が集まる理由は、いまだ米国食品医薬品局（FDA）が承認した変形性関節症の根本的疾患修飾治療薬（DMOAD）が存在しないためだ。現在、変形性関節症患者は鎮痛剤やステロイド注射、人工関節手術など症状緩和中心の治療を受けている。
グローバル大手製薬各社もこの市場攻略に挑んだが、そのたびに苦杯をなめた。米ファイザーとイーライ・リリーが共同開発した変形性関節症治療薬「タネズマブ」は2021年にFDAと欧州医薬品庁（EMA）から承認を得られず、開発が中断された。世界初の変形性関節症治療薬として注目された米バイオテックのバイオスプライスの「ロアシビバント」も2023年の第3相で主要評価項目達成に失敗した。
TG-Cも順風満帆だったわけではない。この治療薬は国内で「インボサ」の名称で2017年に食品医薬品安全処から承認を受けたが、その後、有効成分が承認資料に記載された軟骨由来細胞ではなく腎臓由来細胞であることが判明し、承認が取り消された。
ただしFDAは当該問題が安全性と直接の関連はないと判断し、治験再開を承認した。以後、KOLON TissueGeneは米国を中心に開発を続け、来月の公示で第3相結果を公開する予定だ。会社はこれを踏まえ来年第1四半期にFDAへ承認申請し、2028年の上市を目標としている。
会社はTG-Cの治療対象疾患も拡大している。膝変形性関節症だけでなく股関節変形性関節症と変性椎間板疾患を対象に米国で治験を進めている。TG-Cが商業化に成功すれば、治療可能な疾患の範囲を広げて市場を拡大できると見込む。
今回の治験の最大の注目点は疼痛減少効果と軟骨反応だ。変形性関節症治療薬開発の肝は、患者が体感する痛みを改善すると同時に、疾患の進行を遅らせるか、損傷した軟骨構造を回復させる効果を立証することにある。
TG-Cはすでに国内で治験を経て承認を受けた治療薬だ。米国の第2相でも主要評価項目を満たし統計学的有意性を確保し、疼痛減少効果とともに軟骨反応も観察された。これを受け業界では、第3相で第2相結果が再現されるだけでもFDA承認の可能性が一段と高まるとみている。
業界は、来月公表される第3相の成績表がKOLON TissueGeneの企業価値だけでなく、世界の変形性関節症治療薬開発の歴史においても重要な分岐点になるとみている。数十年にわたり続いてきた変形性関節症の根本治療薬開発の難題を解決できるかにも関心が集まる。
韓国投資証券のウィ・ヘジュ研究員は「今回の第3相結果を通じ、TG-Cが疼痛減少と軟骨反応を同時に立証した根本的疾患修飾治療薬（DMOAD）として評価されることが期待される」と述べ、「アトピー治療薬『デュピクセント』と自己免疫疾患治療薬『スカイリジ』がそれぞれ年間300億ドル（ハンファ45兆7390億ウォン）前後のグローバル売上を上げているように、変形性関節症も米国市場だけで年間最大125億ドル（約19兆ウォン）規模の売上を記録しうると推定する」と語った。