韓国のバイオ業界が今年上半期だけで約13兆ウォン規模の技術輸出を成立させるなか、下半期の大型技術移転候補としてD&Dファーマテックが注目を集めている。
先月27日欧州肝臓学会（EASL 2026）で公開されたMASH（代謝異常関連脂肪肝炎）治療薬「DD01」の第2相臨床結果が期待感を高めた。発表当日D&Dファーマテックの株価は値幅制限の上限まで上昇し、9万8800ウォンで引けた。
11日にも前取引日比8.63%上昇の9万4400ウォンで取引を終えた。時価総額は約4兆1351億ウォンでKOSDAQ23位である。
業界によると、イ・スルギD&Dファーマテック代表はこの日、国内機関投資家向けの企業説明会（IR）で追加の詳細データを発表し、「年内の技術移転契約締結を念頭に置いている」と明らかにした。
ホン・ソンフン副社長は関連するChosunBizの問い合わせに「昨年6月の一次評価指標公開以降、複数の潜在的パートナーと協議を続けている」と述べ、「過去のMASH分野の技術移転事例と比べても、協議は迅速に進んでいる」と説明した。
続けて「MASH市場の潜在力を踏まえると、総契約規模が兆単位を超えるのは事実上当然の水準だ」とし、「前受金の規模が交渉の核心変数であり、グローバル事例に照らして数千億ウォン水準を見込んでいる」と語った。
◇FDAの迅速承認指標を満たす…組織生検で競争力を確認
MASHは脂肪肝が炎症と線維化へ進行した疾患で、重症化すると肝硬変や肝がんにつながる。治療薬の開発難度が高く、グローバル製薬企業が数十年にわたり挑戦してきたが、米食品医薬品局（FDA）の承認を受けた薬は「レズディフラ」と「ウゴービ」の2つだけである.
グローバルMASH治療薬市場は年平均35%以上成長し、2030年に300億ドル（約46兆ウォン）規模へ拡大すると見込まれる。FDAはMASH治療薬に迅速承認制度を適用しており、承認判断の核心根拠として組織生検（Biopsy）データを求めている。組織生検は肝組織を直接採取し、疾患の改善可否を確認する評価方式である。
DD01第2相臨床は米国12施設で無作為化・二重盲検・プラセボ対照方式で実施した。合計67人のMASLD・MASH患者が登録され、このうち組織生検でMASHとF1〜F3段階の肝線維化が確認された患者52人が組織学的評価の対象に含まれた。
今回の発表は、ベースラインおよび48週の組織生検をいずれも完了し、臨床プロトコルを忠実に履行した患者35人（プラセボ群19人・投与群16人）に対する分析結果である。
結果はポジティブだった。FDAが要求する三つの核心指標すべてで統計的有意性を確保した。肝線維化が悪化しない状態で脂肪肝炎が解消した患者の比率は投与群で62.5%となり、プラセボ群（5.3%）を上回った。脂肪肝炎が悪化しない状態で肝線維化が改善した患者の比率も投与群が50.0%で、プラセボ群（15.8%）に比べ高水準を示した。脂肪肝炎の解消と肝線維化の改善という二つの核心指標を同時に達成した患者の比率も、投与群が37.5%を記録し、プラセボ群（5.3%）より高かった。
このうち「線維化改善」は、同じGLP-1/GCG系である独ベーリンガーインゲルハイムの「セルボデュタイド」と米アルティムンの「ペムブデュタイド」が越えられなかったハードルという点で意味が大きい。
◇体重と無関係な肝改善効果…安全性も強み
組織生検以外の指標もポジティブだった。肝脂肪は平均68.2%減少した。12週時点ですでに62.3%減少し、48週まで減少幅が拡大した。一方、プラセボ群は7.8%の減少にとどまった。
とりわけ目を引くのはGCG（グルカゴン）受容体の役割である。DD01は食欲を抑制するGLP-1と肝に直接作用するGCGを同時に標的とする二重作用薬だ。今回の分析で体重が5%以上減少した患者の肝脂肪は81%減ったが、体重減少が大きくない患者群でも37%の減少が観察された。体重減量効果とは別にGCGが肝に直接作用する可能性を示唆する結果である。
これは適用患者群の拡大可能性にもつながる。MASH患者の中には正常体重や高齢のケースも少なくないが、既存のGLP-1系薬剤は体重減量効果に依存する傾向があり、これらの患者では効果が限定的となり得る。
安全性の面でもポジティブな結果が確認された。DD01は用量増量期間が2週でセルボデュタイド（22週）、ウゴービ（16週）より短かったにもかかわらず、消化管系有害事象による投与中断率は8%にとどまった。
◇ビッグディール期待が高まるDD01…最終関門はCSR
グローバル大手製薬企業は近年、組織生検データを確保したMASHアセットの獲得に積極的だ。昨年のスイス・ロシュによる89bioの買収（35億ドル）とデンマーク・ノボノルディスクによるアケロ・セラピューティクスの買収（52億ドル）が代表例である。
DD01とよく比較される候補物質は、英グラクソ・スミスクライン（GSK）が導入した「エピモスペルミン」である。エピモスペルミンは24週の臨床で肝脂肪減少49%、MASH解消39%、線維化改善24%、複合達成21%を記録した。DD01は48週時点でそれぞれ68.2%、57%、34%、32%を記録し、数値上の優位を示した。
エピモスペルミンは第2相臨床終了後、総20億ドル（約3兆ウォン）規模の取引が成立した。臨床設計や評価期間の違いから直接比較は難しいが、DD01が主要有効性指標で数値上の優位を示したことで、市場ではこれを基準に技術輸出規模を見積もる雰囲気だ。加えて、技術移転が可能な後期段階のMASHアセットが多くない点も交渉力を高めるとの分析が出ている。
社内外でも期待感が感じられる。米国人共同創業者3人は最近、ストックオプションの行使で取得した株式の全量について2027年5月まで自発的な売却制限を設定した。米国税法上、ストックオプション行使時点で税負担が発生するだけに、市場ではこれをDD01の技術移転および商業化可能性に対する経営陣の自信を反映した動きと解釈している。
組織生検の読影方式の変化もDD01に好意的だとの評価が出ている。MASHの臨床は病理医の組織読影が標準だが、読影者間のばらつき問題が継続的に提起されてきた。これにより、グローバル業界では人工知能（AI）を活用した組織学的評価の標準化が新たな潮流として定着している。
D&Dファーマテックは今回の臨床で病理医の読影とともに、AI基盤の組織解析ツールであるqFibrosisを活用した。qFibrosis基準の線維化改善率は72.7%（プラセボ群12.5%）となり、病理医単独の読影（50.0%）およびAI・病理医の複合読影（44.4%）でもいずれも統計的有意性が確認された。
ホン・ソンフン副社長は「今回の臨床は、グローバル開発企業が活用するAI解析ツールでも統計的有意性を確保しただけに、今後の交渉力の向上に寄与するだろう」と述べた。
ただし今回の結果は、組織学的評価が可能な患者52人のうち臨床プロトコルを忠実に履行した35人を対象とした分析である。全評価可能患者を含む最終結果報告書（CSR）は第3四半期に公開される予定で、業界では今回確認された有効性が全患者群でも一貫して再現されるかが、技術移転交渉の最終関門になるとみている。