米国イーライ・リリーのアルツハイマー病治療薬「キスンラ」（成分名ドナネマブ）が、レビー小体型認知症患者を対象とするグローバル治験の国内手続きに入った。アルツハイマー病治療薬として承認を受けたキスンラが、アルツハイマー病に次いで一般的な認知症であるレビー小体型認知症まで治療領域を広げられるか関心が集まる。
12日、業界によると、韓国リリーは10日、食品医薬品安全処からキスンラのグローバル第2相試験計画（IND）の承認を受けた。今回の治験は、初期の認知障害またはレビー小体型認知症の主要な臨床症状を示す患者を対象に実施する。研究陣は、ドナネマブ投与群とプラセボ群を比較し、安全性と有効性を評価する予定だ。
国内では、イデモクトン病院、インハ大学病院、カンナムセブランス病院、セブランス病院、コングク大学病院、ハニャン大学病院などが参加する。
アルツハイマー病は、ベータアミロイドとタウ（Tau）タンパク質が異常に蓄積して発生する代表的な変性性脳疾患である。キスンラは、このうちベータアミロイドを標的として除去し、疾患の進行速度を遅らせる抗アミロイド抗体治療薬だ。
キスンラは、グローバル第3相臨床試験で初期アルツハイマー病患者1736人を対象に、認知機能と日常生活動作能力の低下を有意に遅らせる効果を確認した。リリーはこの結果を基に米国食品医薬品局（FDA）の承認を獲得し、現在、米国をはじめ日本、中国、英国、豪州、欧州連合（EU）などへ許可地域を拡大している。
とりわけキスンラは、脳内のアミロイドプラークが一定水準以下に減少した場合、投薬を終了できるよう設計されている点が特徴だ。会社はこれにより患者の治療負担と費用を抑えられると見込んでいる。
今回の治験は、アルツハイマー病を超えてレビー小体型認知症へ適用範囲を広げる試みという点で注目される。レビー小体型認知症はアルツハイマー病に次いで一般的な変性性認知症で、幻覚と認知機能低下、パーキンソン病に類似した運動障害が主要症状だ。
疾患は、アルファ・シヌクレイン（α-synuclein）タンパク質が脳細胞内に異常に蓄積して形成された「レビー小体」が神経細胞機能を低下させることで発生する。現在の治療は認知機能低下や幻覚などの症状緩和に焦点が合わされており、疾患の進行を遅らせたり原因を標的とする治療薬はまだない状況だ。
業界では、今回の治験結果がレビー小体型認知症治療薬の開発方向を示す可能性があるとみている。