JW中外製薬は希少神経発達障害の治療候補物質「DDC-02」の前臨床研究で認知・行動機能の回復可能性を確認したと11日明らかにした。
会社はこの研究成果を9〜11日（現地時間）に米国ボストンで開かれた世界最大の希少医薬品専門カンファレンス（WODC USA 2026）で発表した。
発表によると、DDC-02はピット・ホプキンス症候群（PTHS）、脆弱X症候群（FXS）、レット症候群（RTT）など、互いに異なる遺伝的要因で発生する希少神経発達障害の動物モデルで共通して認知・行動機能を回復させる効果を示した。
DDC-02はJW中外製薬が自社で創出した経口低分子新薬候補である。神経発達と神経回路機能に関与する細胞内シグナル伝達経路を調節する原理で開発している。
前臨床研究の結果、DDC-02は多様な神経発達障害の動物モデルで低下した認知・行動機能を正常動物の水準まで回復させた。会社はこれにより、DDC-02がシナプス可塑性と神経回路機能に影響を及ぼし、認知・行動機能を改善し得ることを確認したと説明した。
特に特定疾患の遺伝的原因に限定されず、認知・行動機能障害という共通の病態生理を持つ複数の希少神経発達障害に適用できる可能性を示した点に意義を置いた。
注目すべき点は、症状が相当程度進行した成体の動物モデルでも認知・行動機能が正常水準に回復する現象が観察されたことだ。
神経発達障害は発達初期に形成された神経回路の異常により発生するため、症状が固定した後には機能回復が容易ではないとされている。だが今回の研究では、成体モデルでも有意な改善効果が確認され、成熟した神経回路においても機能的再構成と回復が可能になり得ることを示唆した。
JW中外製薬はDDC-02の最初の臨床適応症としてピット・ホプキンス症候群を検討しており、2028年のグローバル多国籍臨床試験入りを目標に開発を進めている。その後、脆弱X症候群とレット症候群などへ治療対象疾患を拡大する計画だ。
会社は今回のカンファレンス期間中、グローバル製薬・バイオ企業および投資機関と事業開発（BD）ミーティングを行い、共同開発と技術移転など多様な協力案を協議した。
JW中外製薬の関係者は「DDC-02は、互いに異なる遺伝的要因によって発生する神経発達障害モデルで一貫した有効性を確認した候補物質だ」と述べ、「特に成体モデルでも認知・行動機能が正常水準に回復する現象を観察した点で意義がある」と語った。
続けて「今後、グローバル臨床開発と戦略的パートナーシップを通じて、希少神経発達障害の患者に新たな治療オプションを提供できるよう、開発に速度を上げる」と付け加えた。