肺がん新薬「LECLAZA」の原開発社であるOscotecが、一時は開発中断の危機に置かれていた自己免疫疾患治療候補物質「セビドフレニブ」のグローバル技術輸出に成功し、再び大型ライセンスアウトの成果を上げた。昨年アルツハイマー病新薬候補物質を技術輸出したのに続き、2年連続で大規模契約を成立させ、追加の技術移転の可能性にも関心が集まっている。
ユン・テヨンOscotec代表は4日、ソウル・ヨイドの韓国コスダック協会講堂で開かれた「セビドフレニブ技術移転説明会」で「今回ライセンスアウトした米国アジオス・ファーマシューティカルズは免疫性血小板減少症（ITP）で臨床第3相に1年半以内に入ることを目標としている」と述べ、「希少疾患であるだけに試験規模は大きくなく、2030年以前の承認と商用化を期待しており、その後マイルストン受領も始まるだろう」と語った。
Oscotecは今月1日、米国バイオ企業アジオスに自己免疫疾患治療候補物質セビドフレニブのグローバル独占開発・商業化権を移転する技術輸出契約を締結した。契約規模は最大1兆ウォンで、Oscotecは契約金375億ウォンを先に受領する。今後、開発・承認・商業化段階に応じた段階的技術料（マイルストン）と別途の販売ロイヤルティも受け取ることになる。
今回の契約は、Oscotecが開発した肺がん新薬候補LECLAZAの主成分「レザーティニブ」（柳韓洋行）と、アデルと共同開発したアルツハイマー病新薬候補「ADEL-Y01」（サノフィ）に続いて成立させた3番目の技術移転契約である。
セビドフレニブは免疫応答調節に関与する酵素（SYK）を選択的に阻害する経口用低分子新薬候補である。SYKは免疫細胞内のシグナル伝達を媒介し、炎症・自己免疫疾患を誘発する酵素だ。Oscotecと子会社ゼノスコが2010年から共同開発しており、発生する収益の25%はゼノスコに配分される。
セビドフレニブは過去に「第2のLECLAZA」と呼ばれて期待を集めたが、開発過程は順調ではなかった。
先立つ2021年、関節リウマチ治療薬の臨床第2相で主要評価項目を達成できず、開発が事実上中断された。その後、免疫性血小板減少症（ITP）患者を対象に実施したグローバル第2相でも一部の有効性シグナルは確認したが、統計学的有意性の確保に失敗し、市場の期待は大きく低下した。
しかしアジオスは別の解釈を示した。ユン代表は「アジオスは第2相で主要評価項目は満たせなかったが、副次評価項目で持続的な血小板反応が確認されたと判断した」と述べ、「米国内のITP患者を対象に1年半以内の第3相入りを目標としている」と語った。
アジオスは免疫性血小板減少症を中心に第3相を推進すると同時に、治療対象疾患を広げる戦略も検討する計画だ。免疫性血小板減少症以外にも最大3疾患まで開発範囲を広げられるとされる。
ITPと関節リウマチはいずれも免疫系の異常で発生する自己免疫疾患であり、セビドフレニブはこの過程に関与するSYKを抑制する原理で開発された。
ただし、どの疾患が追加開発の対象として選定されるかはまだ決まっていない。ユン代表は「アジオスがどの適応症に拡張するかはOscotecも知らない」と述べ、「全的にアジオスの判断にかかっている」と語った。
Oscotecは研究者から慢性移植片対宿主病、ループス腎炎などに関する研究提案を受けたと明らかにした。さらに、ITPと類似の原理を適用できる疾患として自己免疫性溶血性貧血、抗体介在性拒絶反応（AbMR）、抗リン脂質抗体症候群（APS）などに言及した。
アジオスは希少血液疾患分野に強みを持つ企業だ。すでに急性骨髄性白血病（AML）治療薬2種について米国食品医薬品局（FDA）から承認を受け、商業化した経験を保有している。
ユン代表は「希少疾患は試験規模が大きくないため、2030年以前の承認と商用化を期待している」と述べ、「実際の承認と商業化まで比較的迅速に進み、マイルストン受領も始まると予想する」と語った。
Oscotecは今回の契約に満足せず、追加の技術移転も推進する計画だ。
同社は昨年12月、サノフィとアルツハイマー病新薬候補の技術輸出契約を締結し、2030年までに3件以上の技術移転を成立させる目標を掲げた経緯がある。今回のアジオス契約で2番目の大型契約を確保しただけに、後続の成果への期待も高まっている。
ユン代表は「2027年までに後続パイプライン2件の追加技術移転を協議中だ」と明らかにした。
代表候補としては特発性肺線維症治療薬「GNS-3545」と慢性腎不全治療薬「OCT-648」が挙げられる。GNS-3545は年内に第1相の結果確認後に事業開発に乗り出す予定で、OCT-648は今月前臨床に着手し、第1相入り前のグローバル製薬企業への技術移転を目標としている。
ユン代表は「耐性克服抗がん剤とOCT-648を含む線維症関連パイプラインの開発を本格化している」と述べ、「現在は低分子中心の開発を進めているが、今後は多様なモダリティへの拡張も準備している」と語った。
一方、Oscotec子会社ゼノスコの完全子会社化の可能性について、シン・ドンジュン専務は「完全子会社化という戦略的方向性は変わっていない」と述べ、「公正な価値評価と正当性の確保のため、株主と十分に疎通し、共感帯を形成する過程にある」と語った。