LigaChem Biosciencesは、パートナー企業であるチェコのソティオ・バイオテックが開発中の抗体・薬物複合体（ADC）候補物質が米食品医薬品局（FDA）から骨肉腫治療のための希少疾病用医薬品（ODD）に指定されたと4日に明らかにした。
ODDは患者数が少ないか治療薬が不足する疾患の新薬開発を支援する制度である。指定された治療薬が承認を受けた場合、最長7年間の市場独占権をはじめ、一部手数料の免除、FDAの開発支援などの恩恵を受けることができる。
今回ODD指定を受けたADC候補物質「SOT106」は、ソティオのLRRC15を標的とする抗体とLigaChem Biosciencesの次世代ADCプラットフォーム技術「コンジュオル（ConjuALL）」が結合した骨肉腫治療候補物質である。コンジュオルは抗体の特定部位に薬物を精密に結合できるよう設計された技術で、ADCの安定性と治療効率を高めることが特徴である。
LigaChem Biosciencesは2021年11月、ソティオとADCプラットフォームの技術導出契約を締結した。これによりソティオはコンジュオルを基盤とするマルチターゲットADC治療薬のグローバルな開発および商業化の権利を確保し、両社は現在まで共同研究を続けている。
SOT106が標的とするLRRC15は、正常組織ではほとんど発現しない一方、骨肉腫や軟部肉腫など多様な肉腫のがん細胞および腫瘍微小環境で高く発現することが知られている。このため、がん細胞をより選択的に攻撃できる有望な標的として評価されている。
前臨床研究では、骨肉腫および軟部肉腫モデルで抗腫瘍効果と優れた忍容性が確認された。ソティオは今年下半期の初回患者投与を目標に臨床試験に着手する計画である。
ラデク・スピセク（Radek Spisek）ソティオ最高経営責任者（CEO）は「今回の希少疾病用医薬品指定は、骨肉腫分野における高い治療需要とSOT106の開発可能性が認められた結果だ」と述べた。
一方、骨肉腫は主に小児・青少年と若年成人に発生する代表的ながん（骨の悪性腫瘍）である。現在、手術と放射線治療、抗がん化学療法が標準治療として用いられているが、再発・転移患者の治療成績は依然として限定的である。とりわけ肉腫は70以上の多様な亜型で構成されており、新たな分子標的治療薬の開発が容易でない分野とされる。