Onconic Therapeuticsが次世代の二重標的抗がん新薬候補「ネスパリブ（Nesuparib・JPI-547）」の転移性・進行性膵がんに対する第1b相臨床試験の結果を公開した。
治療が難しい転移性膵がん患者で完全寛解（CR）後に40カ月以上生存した事例が確認され、後続臨床への期待が高まっている。
Onconic Therapeuticsは1日、先月29日から今月2日（現地時間）まで米国シカゴで開催中の米国臨床腫瘍学会（ASCO 2026）でネスパリブの転移性・進行性膵がんを対象とした第1b相試験結果を発表したと明らかにした。
今回の発表で最も注目を集めたのは転移性膵がん患者の長期生存事例だ。会社によると、標的病変が完全に消失した完全寛解の患者1人は昨年12月末時点で40カ月以上生存中である。別の患者も24カ月以上の生存を続けている。
膵がんは診断時に相当数がすでに転移した状態で見つかり予後が良くない代表的な難治がんとされる。特に転移性膵がんは生存期間が短く治療選択肢が限られる点から、今回の結果に関心が集まる。
今回の臨床は合計27人の転移性・進行性膵がん患者を対象に実施した。既存の標準治療であるジェムアブラキサン（GemAbraxane）または変法フォルフィリノックス（mFOLFIRINOX）にネスパリブを併用投与する方式である。
ジェムアブラキサン併用群では客観的奏効率（ORR・腫瘍サイズが一定水準以上縮小した患者の比率）53.8%、疾患制御率（DCR・がんが縮小するかそれ以上進行しなかった患者の比率）92.3%を記録した。
全生存期間中央値（mOS）は14.2カ月と示された。これは既存のジェムアブラキサンのグローバル試験（MPACT）で報告された8.5カ月より改善した数値である。特にジェムアブラキサン併用群の患者13人のうち12人（92.3%）が既存標準治療の生存期間中央値を上回ったと集計された。
探索的サブ解析結果も公開された。遺伝性BRCA変異がない患者でも治療効果が確認された。現在市販中のPARP阻害剤は主にBRCA変異患者で使用されているが、ネスパリブはBRCA変異の有無に関係なく効果を示す可能性があると会社は説明した。
KRAS変異が確認された患者群では客観的奏効率75%、疾患制御率100%を記録した。特に40カ月以上生存した完全寛解の患者はKRAS変異を保有していたがBRCA変異はない患者であることが確認された。
ネスパリブはがん細胞内の「タンクィレース（Tankyrase）」と「PARP」を同時に抑制する二重標的機序（原理）に基づき開発中の新薬候補である。会社はこれによりがん細胞をBRCA変異がん細胞と類似した状態に誘導して死滅させる「合成致死（Synthetic Lethality）」効果を期待していると説明した。
安全性も良好な水準と評価された。ジェムアブラキサン併用群で重篤な有害事象は2人で観察され、薬剤関連の死亡事例は報告されなかった。
ネスパリブは現在、米国食品医薬品局（FDA）から膵がんを含む3つのがん種で希少医薬品指定（ODD）を受けている。Onconic Therapeuticsは今回の結果を踏まえ、転移性・進行性膵がんの一次治療薬の第2相臨床を進めている。
キム・ジョンOnconic Therapeutics代表は「転移性膵がん患者で40カ月以上の生存と完全寛解維持の事例を確認し、BRCA変異がない患者とKRAS変異患者でも意味のある結果を得た」と述べ、「グローバル協力の議論を拡大し、ネスパリブの臨床的・事業的価値を高めていく」と語った。