創立100周年を迎えた柳韓洋行が研究開発（R&D）組織と新薬開発戦略を全面的に再編している。単に候補物質（パイプライン）を開発して技術輸出する水準を越え、グローバル共同開発・人工知能（AI）・標的タンパク質分解（TPD）プラットフォームに基づく新薬開発体制へ体質を転換する戦略である。
28日、ソウル銅雀区の柳韓洋行本社で開かれたR&Dデーで会ったキム・ヨルホンR&D総括社長とチェ・ヨンギ中央研究所長は、抗がん・肥満・免疫・代謝疾患中心の次世代パイプライン戦略とともに組織運営方式を改め、新規技術プラットフォームも構築していると明らかにした。
◇リスク分担型・併用療法開発を拡大
最も目立つ変化は「共同投資・共同開発」戦略である。グローバル製薬会社・投資会社と共同投資・共同開発を進め、必要なら別法人（NewCo・ニューコ）まで設立してリスク（危険）と収益を共に分け合うということだ。
キム社長は「最近のグローバル企業も単にライセンスイン（License-in）するより、別会社を設立して共同投資・共同運営を行い、臨床段階が上がれば買収する方式で動いている」と述べ、「R&D費用が膨らむ中、危険を分担し成功時に利益を共有する構造が世界的な流れになった」と語った。
キム社長は「柳韓洋行の年間R&D投資規模は約2500億ウォンで、このうちグローバル革新新薬の開発にだけ約1500億ウォンが投じられる」とし、「現在のパイプラインをすべて後期臨床と第3相まで自社費用で開発するのは現実的に負担が大きい」と説明した。
柳韓洋行はそのため、米国法人のユハンUSAを中心にグローバル事業開発（BD）組織を強化しているとした。キム社長は「過去のニューコ設立は海外ベンチャーキャピタルやグローバル資本中心だったが、最近は国内資本も活発に参加している」と述べた。
キム社長は米国バイオ企業のリジェネロンと、本店所在地をスイスに置くナスダック上場企業ビオンメディスン（旧ベイジン）の事例にも言及した。両社はいずれも、がん治療の併用療法戦略に必要な自社パイプライン（新薬候補物質）を同時に確保し、グローバル製薬会社へと成長した企業である。
キム社長は「グローバル企業水準に上がるには、併用戦略に必要な自社パイプラインを同時に備えることが重要だ」とし、「そのようなラインアップを備えた国内企業は柳韓洋行しかないとみる」と強調した。
組織運営方式も変わっている。柳韓洋行は最近、外部専門家中心のSAB（Scientific Advisory Board・科学諮問委員会）を構築した。これまでに14人の諮問委員を委嘱し、ホームページで公開している。
キム社長は「専門家の意見を総合して成功的な開発を推進し、実際に薬を使用する臨床現場のフィードバックまで反映しようとする目的だ」とし、「体系的な進度管理と評価に基づきR&D投資の優先順位を決定している」と述べた。
続けて「過去には研究員の努力や真心を考慮するあまり、競争力が劣る課題の中断をためらう場合があった」とし、「今は外部専門家の評価に基づき、より大胆で客観的な意思決定ができるシステムを整えた」と説明した。
研究の方向も変化した。従来は競合薬より有効性や安全性を改善した「ベスト・イン・クラス（best-in-class）」開発が中心だったが、今後は既存にない新しい作用機序の新薬である「ファースト・イン・クラス（first-in-class）」とプラットフォーム技術中心へ移行しているという。
◇「薬にならなかった標的まで狙う」…TPD・AI戦略を強化
特に柳韓洋行は標的タンパク質分解（TPD・Targeted Protein Degradation）技術を次世代の中核軸として示した。TPDは病気を引き起こすタンパク質の機能だけを抑制する既存薬と異なり、当該タンパク質自体を細胞内で分解・除去する次世代新薬技術である。既存薬では攻略が難しかったタンパク質までアプローチでき、グローバル製薬業界で次世代プラットフォーム技術として注目されている。
柳韓洋行は現在、TPD専任組織を立ち上げ、最初の課題も提案されて開発着手を準備中であることが分かった。特に既存のPROTAC（プロタック）方式の限界を超える次世代アプローチにも注力している。
チェ・ヨンギ中央研究所長は「初期のTPDは二つのタンパク質をつなぐ『バイファンクショナル（bifunctional）』構造のプロタック方式が中心だった」と説明し、「しかし分子サイズが大きく、薬物が体内に吸収されにくかったり、経口剤の開発が難しく、脳など特定組織へ送達するうえでも限界があった」と述べた。
続けて「最近は小分子を用いて疾患タンパク質と細胞内分解システムをつなぎ、標的タンパク質を除去する『分子接着分解剤（Molecular Glue Degrader）』が次世代技術として注目されている」とし、「過去には薬にできないと考えられていたアンドラッガブル（Undruggable）標的までアプローチできる技術を開発中だ」と明らかにした。チェ所長は「数年以内に意味のある成果が出ると期待している」と語った。
AI基盤の新薬開発プラットフォーム「Yu-NIVUS（ユニバース）」の構築も進めている。AIを活用して候補物質の設計・合成・活性予測・最適化までつなぐDMTA（Design-Make-Test-Analyze）サイクルの自動化を推進することが核心だ。チェ所長は「現在、段階別の機能は既に実際の課題に適用中だ」とし、「来年には全工程を自動化する最適化システムまで構築する計画だ」と述べた。
柳韓洋行がこのように組織と戦略を同時に変える背景には、開発・商業化に成功した肺がん治療新薬「LECLAZA」以後への課題がある。グローバル商業化の経験を基に継続的に新薬を創出するグローバル製薬企業へ成長する戦略である。キム・ヨルホン社長は「セカンドライン・サードラインなど小さな市場を狙うのではない」とし、「一次標準治療市場へ上がれるグローバルブロックバスターを作る」と強調した。