肥満・代謝疾患の新薬を開発するD&Dファーマテックは、米国で進行中の代謝異常関連脂肪肝炎（MASH）治療新薬候補物質「ザボペグドゥタイド（Zabopegdutide・DD01）」の臨床第2相で中核的な組織学的評価指標をすべて達成したと27日明らかにした。
肝線維化の改善とMASH解消効果を同時に立証したもので、この知らせを受けて技術輸出への期待が高まり、同社の株価は取引時間中にストップ高を記録した。
D&Dファーマテックはこの日から30日までスペイン・バルセロナで開かれる欧州肝疾患学会（EASL Congress 2026）に参加し、DD01臨床第2相の48週組織生検結果を公開した。
DD01はグルカゴン様ペプチド（GLP）-1とグルカゴン受容体を同時に狙う二重作用機序の薬剤である。
MASHは以前に非アルコール性脂肪肝炎（NASH）と呼ばれていた疾患である。この病気は肝臓に毒性脂質分子が蓄積して発生し、時間の経過とともに炎症と組織損傷を誘発する。患者の20%が肝硬変を発症し、重ければ肝がんにもつながり得る。
同社は今回の臨床を通じ、MASH治療薬開発の中核とされる組織学的評価指標全般で統計的有意性を確保したと述べた。
臨床は米国12機関で無作為割付・二重盲検・プラセボ対照方式で実施した。体格指数（BMI）25㎏/㎡以上の過体重・肥満患者67人が参加した。このうち組織生検でMASH・肝線維化（F1〜F3）が確認され、ベースライン・48週の組織検査をすべて完了した35人（プラセボ群19人・投薬群16人）を対象に有効性を分析した。
その結果、まず米国食品医薬品局（FDA）がMASH治療薬の承認過程で重視する「肝線維化改善」指標でDD01投与患者の半数（50%）に症状改善効果が見られた。プラセボ群の改善比率は15.8%にとどまった。平たく言えば、DD01を投与した患者は2人に1人の割合で肝の瘢痕（線維化）が改善したという意味である。
もう一つの中核評価項目である「MASH解消」効果も明確だった。DD01投与群の62.5%で肝の炎症と脂肪蓄積が改善し、MASHが解消されたことが示された。これに対しプラセボ群では5.3%のみ同様の効果が確認された。会社側は「両指標とも統計的に意味のある水準の結果だ」と説明した。
とりわけMASH解消と肝の瘢痕減少（線維化改善）を同時に達成した患者比率もDD01投与群で37.5%となり、プラセボ群（5.3%）より大幅に高い水準を示した。単に脂肪肝の数値だけを下げたのではなく、疾患そのものと肝損傷を併せて改善した意味だと同社は説明した。
近時、肥満治療薬系統の薬剤がMASH分野へ拡張する中、D&Dファーマテックが組織生検に基づくデータで差別化を立証したとの評価が出ている。
DD01は2週間の短い用量増量期間のみを適用したにもかかわらず、最大20週以上にわたり段階的に用量を増やす他のGLP-1系治療薬と同水準の治療中断率を示したと同社は明らかにした。
非侵襲指標でも改善効果が確認された。肝脂肪量を測定するMRI-PDFF、肝硬度を評価するMRE検査のいずれでも、12週時点で確認された改善効果が48週まで維持されたと同社は説明した。安全性も良好であった。最も一般的な有害事象は消化管系の症状で、ほとんどが軽症または中等度水準であった。
今回の結果でグローバルな技術移転への期待も高まっている。現在、米国FDAがMASH治療薬として承認した薬は2024年に承認されたマドリガル・ファーマシューティカルズの「レズディフラ（Rezdiffra）」が唯一である。市場が初期段階にあるだけに大手製薬会社のパイプライン確保競争が激しい。
実際、英国製薬大手グラクソ・スミスクライン（GSK）はボストン・ファーマシューティカルズ（Boston Pharmaceuticals）を約20億ドルで買収し、スイスの製薬会社ロシュ（Roche）は89バイオを35億ドル規模で買収した。ノボノルディスクはアケロ・セラピューティクス（Akero Therapeutics）買収に52億ドルを投じた。
D&Dファーマテックは現在、米国の主要投資銀行（IB）とコンサルティング契約を結び、グローバル製薬各社と技術移転および戦略的パートナリングの協議を進めている。会社側は「今回の臨床結果を機にグローバルでの協議が一段と加速する」と期待を示した。
今回の臨床の責任者であるマゼン・ヌレッディン（Mazen Noureddin）博士は「1年に満たない期間で患者の半数に1段階以上の肝線維化改善が確認されたのは極めて鼓舞的だ」と述べ、「優れた安全性も確認された以上、次世代の代謝性肝疾患治療オプションとして定着する可能性がある」と評価した。
イ・スルギD&Dファーマテック代表は「相対的に限られた患者数にもかかわらず、差別化された組織学的改善効果を確認した」と述べ、「今回のデータを基にグローバル・パートナリングの協議を積極的に加速させる」と語った。