ABL Bioは米国のパートナー企業であるアイオニス・ファーマシューティカルズ（Ionis Pharmaceuticals）が血液脳関門（BBB）シャトルプラットフォーム「グラブボディ-B（Grabody-B）」の非臨床研究を通じてオリゴヌクレオチド治療薬の脳送達可能性を確認したと15日に明らかにした。
アイオニスは13日（現地時間）に米国ボストンで開かれたグローバルRNA治療薬学会「TIDES USA 2026: オリゴヌクレオチド＆ペプチド治療薬」でこのような研究結果を発表した。
発表を担当したアイオニスの副社長であるヒエン・ジャオ博士は、オリゴヌクレオチド治療薬のBBB透過のための有望技術の一つとしてグラブボディ-Bを紹介した。
ABL Bioとアイオニスの共同研究によれば、オリゴヌクレオチド治療薬の一種である短鎖干渉RNA（siRNA）とグラブボディ-Bを結合した治療薬を静脈投与した結果、大脳・線条体・視床・小脳など主要な脳部位で標的遺伝子発現が低下する効果が確認された。薬物投与用量が増えるほど効果も大きくなった。
とりわけ小脳は変性性脳疾患と運動機能の調節に重要な部位だが、従来のオリゴヌクレオチド治療薬では薬物を深部脳領域まで十分に送達することが難しかった。会社側は今回の研究を通じて小脳を含む主要脳部位まで薬物を送達できる可能性を確認したとし、今後は変性性脳疾患治療薬の開発に活用され得ると説明した。
ABL Bioは二重特異性抗体プラットフォーム「グラブボディ」を基盤に多様なパイプラインを開発中である。現在、米国・中国・オーストラリア・韓国などで臨床プロジェクトが進行している。
このうちパーキンソン病治療薬候補「ABL301」の後続臨床はフランスのサノフィが実施する予定であり、胆道がん治療薬として開発中の「ABL001」は米国食品医薬品局（FDA）から優先審査（ファストトラック）および希少医薬品指定を受けた。
また、ノバブリッジと共同開発中の「ABL111」はニボルマブおよび化学抗がん剤併用療法の第2相臨床に入っており、会社は今年下半期にグローバル学会を通じて第1b相の追加データを公開する計画である。
イ・サンフンABL Bio代表は「アイオニスとの共同研究を通じて、グラブボディ-Bがオリゴヌクレオチド基盤の変性性脳疾患治療薬開発における中核送達プラットフォームとして活用される可能性を確認した」と述べ、「現在、オリゴヌクレオチド治療薬に最適化したプラットフォームへと高度化する研究を進めている」と語った。
続けて「同一研究で筋肉と心臓など末梢組織への送達可能性も確認しただけに、適用疾患領域の拡大も検討している」と付け加えた。