JW中外製薬は希少小児脳疾患の新薬候補物質「DDC-02」の非臨床研究の結果、損傷したシグナル伝達機能の回復可能性を確認したと14日に明らかにした。
会社はこの研究成果を6月9〜11日（現地時間）に米国ボストンで開かれる「2026 世界希少医薬品総会（World Orphan Drug Congress USA 2026）」で公開する予定である.
DDC-02はピット・ホプキンス症候群（Pitt-Hopkins syndrome）など希少遺伝性小児脳疾患を狙ったファースト・イン・クラス（First-in-class）の経口用低分子化合物である。JW中外製薬はこれらの疾患で共通して現れる「Wntシグナル伝達」機能低下に着目し、これを正常水準に回復させる新薬候補物質を研究してきた。
この候補物質はJW中外製薬の人工知能（AI）基盤新薬開発統合プラットフォーム「ジェイウェーブ（JWave）」を活用して発掘された。会社はゲノム解析に基づく研究を通じて疾患の分子機序と薬効メカニズムを解明しつつ、研究の効率性と精度を高めたと説明した。
現在DDC-02は多様な安全性評価を進行中である。JW中外製薬は今回の学会発表を機に、グローバル希少疾患市場で候補物質の開発可能性を示し、技術移転と共同開発など協業機会を拡大する計画である。
JW中外製薬の関係者は「今回の発表は希少小児脳疾患分野でJWの革新新薬候補物質をグローバル舞台に紹介する場だ」と述べ、「希少疾患の専門家との交流を通じて技術提携と共同研究の機会を広げ、患者の生活の質の改善に寄与できる新薬開発に速度を上げる」と語った。
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