国内初のキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T・カーティ）治療薬「림카토（リムカト）」の正式承認を受けたCurocellが、今後リムカトの治療領域拡大とグローバル市場進出に速度を上げる。
キム・ゴンスCurocell代表は14日、ソウル・クァンファムンのフォーシーズンズホテルで開かれた記者懇談会で「再発・難治性血液がん治療を越え、急性リンパ芽球性白血病（ALL）、ループス（SLE）などへ適用範囲を広げ、細胞採取と製造・運送が必要なカーティ治療薬の特性上、トルコ（トゥルキエ）・東南アジアなど比較的アクセス性の高い市場からグローバル進出に速度を上げる予定だ」と述べた。
Curocellが開発したリムカトは先月29日、食品医薬品安全処から再発・難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）治療薬として承認された。
カーティは患者の免疫細胞を遺伝的に操作し、がん細胞を正確に見つけて攻撃するようにした個別化遺伝子治療薬である。1回投与すれば体内で増殖し、持続的にがん細胞だけを捉えて攻撃するため「生きている抗がん剤」と呼ばれる。
リムカトにはCurocellが自社開発した「オビス（OVIS）」技術が適用された。オビスは、がん細胞が正常細胞に擬装する免疫チェックポイント蛋白質（PD-1）とともに、一部の免疫細胞（T細胞）やナチュラルキラー（NK）細胞にある免疫受容体（TIGIT）を同時に抑制する。それだけ治療効果が大きい。
カーティ治療薬は2017年のスイス・ノバルティスの「キムリア（kymriah）」に続き、2024年の英国オートルス・セラピューティクスの「オキャッジル（aucatzyl）」まで計7種類が血液がん治療薬として米食品医薬品局（FDA）の承認を受けた。
国内でもキムリアや米ギリアド・サイエンシズの「イエスカータ」などが処方されているが、いずれも米国で製造され、国内患者の投与まで約2カ月かかる。これに対しリムカトはテジョンの優良医薬品製造管理基準（GMP）施設で生産され、T細胞採取から実際の投与まで約16日で可能である。
臨床結果でも競争力を立証した。リムカトは第2相試験の最終結果で、がんが完全に消失する患者の割合である完全寛解率（CR）67.1%を記録した。これはキムリア（40%）、ブレヤンジ（53%）、イエスカータ（54%）より高い数値だ。
副作用発生率も相対的に低かった。細胞治療薬の代表的な副作用であるグレード3以上のサイトカイン放出症候群（CRS）の発生率は、リムカトが9%でキムリア（17%）より低く、神経毒性もリムカト（3.8%）がキムリア（11%）より低く現れた。
リムカトの臨床を主導したキム・ウォンソク・サムスンソウル病院血液腫瘍内科教授は「リムカトの治療有効性と安全性はいずれもキムリアをはじめとする既存のカーティ治療薬より確実に良好だった」と述べ、「全生存期間（OS）の分析では、死亡リスクがキムリア比で53%減少したことが示された」と説明した。
キム教授は「実際の患者投与は9月から始まる予定だ」とし、「サムスンソウル病院ではDLBCL患者対象のカーティ治療をリムカト中心に転換して使用する計画だ」と述べた。
グローバル市場進出も本格化する。会社は、細胞採取と製造・運送が必要なカーティ治療薬の特性上、地理的に近いアジア市場への進出を優先して推進している。以後、米食品医薬品局（FDA）承認にも挑戦する計画だ。米国総合がんネットワーク（NCCN）ガイドラインが三次治療でカーティ治療薬を推奨療法として勧告していることから、グローバル市場拡大の可能性も大きいとの判断である。
イ・スンウォンCurocell常務は「現在、サムスンソウル病院、ソウル大学病院、ブンダンソウル大学病院、ソウル聖母病院、ソウル峨山病院、国立がんセンターなど計12病院で9月の償還発売を目標に準備している」とし、「トルコ（トゥルキエ）・中東・東南アジアなどアジア拠点市場への進出も推進中だ」と述べた。
Curocellは血液がんを越え、固形がん向けカーティ治療薬の開発にも乗り出す。現在までに承認されたカーティ治療薬はすべて血液がん治療薬であり、固形がんを対象とするものはまだ研究が進行中である。
会社は「ハイパーカイン」プラットフォームと、注射1回で体内で直接がん細胞を殺傷する次世代カーティ技術である「インビボ（in vivo）カーティ」などを基盤に、グローバル製薬大手を対象にした技術移転とパートナーシップも推進する計画だ。
治療疾患の拡大戦略も並行する。チョ・スヒ臨床開発センター長は「成人急性リンパ芽球性白血病（ALL）の適応拡大に向けた臨床を進行中だ」とし、「現在は第1相の最終段階で、第2相からは韓国と日本で実施する予定だ」と述べた。
ALLは年間約300人の新規患者が発生する希少血液がんで、小児がんの中で最も一般的な疾患である。現在、キムリアは小児および25歳以下の成人患者のみ健康保険の適用が可能で、25歳以上の成人患者には治療選択肢が限定的だ。
チョ・センター長は「自己免疫疾患であるループス（SLE）を対象とした拡張研究も進行中だ」とし、「全世界の患者は約350万人規模で、患者の約30%は末期腎不全へ進行する」と説明した。現在、ループスを対象としたカーティ治療薬の第1相臨床も進行中である。
チョ・センター長は続けて「現在DLBCLでは三次治療で使用されているが、現在進行中のリムカト第3相を通じ、今後は二次治療段階へ適用範囲を拡大する計画だ」とし、「2030年までに現在研究中の治療疾患を対象に使用が承認される見通しだ」と述べた。