米国のバイオ企業フラクティル・ヘルス（Fractyl Health）が、世界初のグルカゴン様ペプチド（GLP）-1遺伝子治療薬の臨床試験に着手する。
食事をすると腸で自然に分泌されるGLP-1というホルモンの作用を模倣する原理のGLP-1系治療薬が登場し、糖尿病・肥満治療のパラダイムが画期的に変わった。
現在発売されているGLP-1治療薬は毎週または毎月注射を受けるか毎日服用する形だが、わずか1回の投与で体内で自発的にGLP-1ホルモンを生成するよう誘導する方式の治療薬開発に挑むもので、業界の関心が集まっている。
フラクティル・ヘルスは11日（現地時間）、同社が開発中のGLP-1遺伝子治療薬「RJVA-001」がオランダの規制当局から第1・2相試験の承認を受けたと明らかにした。
これはGLP-1系遺伝子治療薬が人を対象とする臨床試験に入った初の事例である。
今回の臨床は、既存の血糖降下薬とGLP-1受容体作動薬を使用しているにもかかわらず血糖コントロールが十分でない成人2型糖尿病患者を対象に実施する。会社は6月1日から患者募集を開始し、年下半期に初回投与と初期データの確保を図る計画だ。
RJVA-001は、現在の市場を主導するノボノルディスク（Novo Nordisk）の「ウゴービ」とイーライリリー（Eli Lilly）の「ゼプバウンド・マンジャロ」など既存の肥満・糖尿病治療薬とはアプローチ自体が異なる。
RJVA-001は遺伝子デリバリーのベクターであるAAV（アデノ随伴ウイルス）を用いて、患者の体内細胞がGLP-1を直接生成するよう設計した。会社は、この治療薬が食事時にのみ反応してGLP-1を分泌するよう設計したと説明した。GLP-1が過度に分泌された際に生じ得る低血糖や消化管の副作用の可能性を抑えるため、人体の自然な代謝反応を模倣する構造だとした。
韓国バイオ協会は「この遺伝子治療薬が開発に成功した場合、生涯にわたり定期的に注射や錠剤を服用しなければならない糖尿病・肥満治療のパラダイムを根本的に変え得ると期待される」と評価した。
ただし商用化までには越えるべきハードルが多い。
遺伝子治療薬は一度投与すれば長期間体内で作用するため、安全性検証の基準が極めて厳しい。GLP-1の発現量をどれほど安定的に制御できるか、長期的に副作用がないかなどが中核の検証課題とされる。現段階も初期の安全性と忍容性を評価する第1・2相臨床にすぎない。
フラクティル・ヘルスはオランダに続きオーストラリアでも臨床を推進中だ。会社はオーストラリアの規制当局に治験届（IND）を提出しており、年3四半期中の承認を見込んでいると明らかにした。
フラクティル・ヘルスは2010年設立の代謝疾患に特化したバイオ企業で、2024年にナスダックに「GUTS」というティッカーで上場した。共同創業者のハリス・ラジャゴパラン最高経営責任者（CEO）はスタンフォード大学とジョンズホプキンス医科大学出身のMD・PhD研究者として知られている。
会社は継続的な研究開発（R&D）投資により2025年に約1億4,100万ドル（約2,090億ウォン）の純損失を計上した。昨年末時点の現金同等物は約8,150万ドル（1,213億ウォン）規模だ。これを踏まえると、会社が2027年初めまでの運転資金を確保するため資金調達に動く可能性もある。