GC Cellの米国関係会社であるアティバ・バイオセラピューティクス（Artiva Biotherapeutics、以下アティバ）が開発中の同種NK細胞（Natural Killer Cells）治療薬「AlloNK（AB-101）」が、難治性関節リウマチの臨床第3相入りに青信号を灯した。
同時に約3億ドル（約4400億ウォン）規模の資金も調達した。
アティバは、既存の生物学的製剤および標的合成抗リウマチ薬（b/tsDMARDs）に反応しない難治性関節リウマチ患者を対象に進行中の臨床第2a相で、肯定的な初期結果を確保したと8日（現地時間）に明らかにした。
アティバはGC（GC Holdings）とGC Cell（当時GC Biopharma Labcell）が2019年3月、米国カリフォルニア州サンディエゴに設立したNK細胞治療薬開発の専門企業である。
会社によると、少なくとも6カ月以上の追跡観察が完了した患者群のうち71%が米国リウマチ学会の評価基準である「ACR50」に到達した。ACR50は関節痛や炎症など主要症状が50%以上改善した状態を意味する。
評価可能な患者28人全員でB細胞が完全に枯渇する「ディープB細胞枯渇（Deep B-cell Depletion）」の結果が確認された。会社側は、これによりAB-101の自己免疫疾患に対する治療機序を裏付けたと説明した。
アティバは米食品医薬品局（FDA）と単一登録用（Registrational）臨床第3相の設計に関する合意も終えた。会社は、通常2回実施される臨床第3相の代わりに単一の臨床結果のみで製造販売承認（BLA）を申請できるルートを確保したと述べた。
これにより、今年下半期に初回患者投与を開始し、2028年下半期に主要データを確保、2029年に承認申請に臨む計画である。
これまでに70人以上の自己免疫疾患患者に対し外来ベースの投与が行われた。次世代治療薬とされるキメラ抗原受容体（CAR）-T治療で問題視されるサイトカイン放出症候群（CRS）や神経毒性（ICANS）などの重篤な副作用は発生しなかったと会社側は説明した。
アティバは関節リウマチに加え、シェーグレン症候群や全身性強皮症などへの適応拡大も進めている。FDAとは複数適応のデータを統合した安全性データベースの構築にも合意した。
あわせてアティバは普通株・プレファンデッド・ワラント（pre-funded warrant）発行を通じ、約3億ドル規模の公募を完了したと明らかにした。今回の投資にはブラックストーン、バイキング・グローバル・インベスターズ、RAキャピタル・マネジメント、ベンロック、EcoR1キャピタル、サムサラ・バイオキャピタルなどグローバルなヘルスケア投資機関が参加した。基盤技術のパートナーであるGCとGC Cellも公募に直接参加した。
調達した資金は、関節リウマチの臨床第3相の運営とグローバルで80カ所以上への臨床サイト拡大、2029年の承認申請準備などに活用する予定である。
GC Cell関係者は「肯定的な臨床データの発表直後にグローバル投資機関が相次いで参加したのは、アティバのNK細胞技術が自己免疫疾患分野で『ベスト・イン・クラス（系内最高効能）』の治療薬に成長する可能性を市場が高く評価した結果だ」と述べた。
この関係者は続けて「アティバはGC CellのNK細胞製造技術を基盤に設立された企業だ」とし、「今回の成果はGC CellのNK細胞プラットフォームががん領域を越えて自己免疫疾患分野へ拡張される可能性を示した事例だ」と説明した。さらに「グローバル臨床第3相への移行と大型資金調達を同時に成し遂げ、GC Cellの細胞治療技術のグローバル商業化の可能性が一段と高まった」と付け加えた。
☞NK細胞治療薬
NK細胞はがん細胞やウイルス感染細胞を認識して除去する先天免疫系の細胞である。NK細胞治療薬は、こうしたNK細胞を活用し、がん細胞や異常な免疫細胞を攻撃するよう設計した細胞治療薬を指す。近年は自己抗体を産生するB細胞を除去または抑制する方式により、関節リウマチやループスなど自己免疫疾患の治療可能性も注目されている。患者自身の細胞を用いる自家由来方式と異なり、健常なドナー細胞を基盤に大量生産が可能な点も特徴である。