Rznomics肝がん薬RZ-001がFDAでRMAT指定獲得

Rznomicsは、原発性肝細胞癌（HCC）の治療薬として開発中のRZ-001が米国食品医薬品局（FDA）の先端再生医療治療薬（RMAT）指定を獲得したと8日に明らかにした。

RMATは、重症疾患の再生医療治療薬のうち、初期臨床で革新性と治療可能性を立証した候補物質に付与される迅速開発制度である。指定されると、優先審査、ローリングレビュー、迅速承認などの恩恵を受けられる。

RZ-001は、Rznomicsの特定RNAを選択的に切断するリボザイム基盤RNA編集プラットフォーム技術を適用した抗がん遺伝子治療薬である。がん細胞のみを選択的に攻撃するよう設計し、既存治療薬に比べ安全性と有効性を高めた点が特徴である。これは先にFDAから希少医薬品指定とファストトラック指定も受けた。

会社側は、先月米国がん学会（AACR 2026）で公開した第1b・2a相の中間結果がRMAT指定に肯定的な影響を及ぼしたと説明した。

Rznomicsは今回の指定を機に、FDAと臨床設計、製造・品質管理（CMC）、商業化戦略の協議を本格化する計画である。

イ・ソンウクRznomics代表は「今回のRMAT指定は、RNA編集プラットフォームの革新性と競争力がFDAに認められた結果だ」と述べ、「未充足の医療ニーズが大きい肝がん分野で革新的な治療代替案を提示できるよう、グローバル開発と商用化に力量を集中する」と語った。