柳韓洋行がゴーシェ病薬YH35995の臨床1相安全性実証

柳韓洋行はゴーシェ病治療薬候補物質の第1相臨床試験結果を最近イタリアで発表したと8日明らかにした。ゴーシェ病は肝臓と脾臓が肥大したり、貧血や血小板減少などの症状を引き起こす遺伝性希少疾患である。

柳韓洋行はイタリアで開かれた第3回ゴーシェ病国際ワーキンググループ・シンポジウムで候補物質YH35995について紹介した。この候補物質は血液脳関門を通過するよう設計された経口治療薬で、中枢神経系症状の改善に期待が集まっている。前臨床で脳透過率が高く、効能が長く維持されることが示された。

第1相臨床段階でも全般的な安全性と忍容性が実証された。臨床は健康な成人男性を対象に薬物を単回投与する方式で進行した。重大な有害事例は確認されなかった。

会社はこうした結果を踏まえ、4週間隔投与などが可能になると展望した。キム・ヨルホン柳韓洋行R&D総括社長は「臨床開発の速度を高め、ゴーシェ病患者に治療の代案を提供する」と述べた。