GC Biopharma本社。(GC Biopharma提供)

GC Biopharmaはハンター症候群治療薬「ハンターラゼICV」の品目許可をペルー医薬品管理局から承認されたと6日に明らかにした。ハンター症候群は骨格異常や認知低下が生じる希少疾患である。患者は前額部が突出する奇形を経験し、30歳前に死亡する。

ハンターラゼICVは頭部に機器を挿入し、薬物を脳室に直接投与する。ハンター症候群患者の70%は中枢神経系の損傷を伴う。ハンターラゼICVは既存の注射薬が血液脳関門を通過できない可能性がある点を改善し、治療効果を高めた。

GC Biopharmaは2012年にハンター症候群治療薬の開発に成功した。世界で2番目の治療薬として開発に成功する前は、治療薬の価格が1回の注射で数百万ウォンに迫っていた。ハンターラゼの上市でこのような独占が消えたとの評価を受けている。会社側は「来年ペルーで製品を発売する計画だ」という立場だ。

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