MEDIPOSTが来月13日、日本で実施した膝骨関節炎向け幹細胞治療薬「カティ스템」の第3相臨床試験結果を公開する。韓国で商用化されて10年を超えるカティ스템の海外市場拡大可能性を測る中核指標であり、業界の関心が集まっている。
29日業界によると、MEDIPOSTはカティ스템の日本第3相臨床を昨年11月に終了し、第3相の解析結果を待っている。会社はこれを踏まえ、年末に日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）に品目承認を申請する予定だ。
最大市場である米国進出も狙っている。会社は2月にカティ스템の米国第3相に対する治験計画（IND）承認を取得した。上半期中の初回被験者登録（First Patient In, FPI）を目標に臨床開発を本格化していると会社側は説明した。2031年に米国内で品目承認を獲得し、上市を推進することを目標としている。
◇不毛地を切り開いた第1世代バイオ…「臍帯血治療薬」世界初承認
MEDIPOSTは産婦人科医出身のヤン・ユンソン前代表が2000年に創業した韓国の第1世代バイオ企業である。ヤン・ユンソンは2000年にサムスンソウル病院を辞め、臍帯血（臍帯血・へその緒血液）を保管し、のちに病気になればここから抽出した幹細胞を骨髄のように体内へ移植する事業を始めた。当時は医師の間で臍帯血幹細胞に対する認識がなかった。分娩過程でへその緒は医療廃棄物として捨てられていた。
会社は臍帯血バンクブランド「セルトリ」を通じ市場を開拓し、業界1位を維持している。会社の事業構造は大きく△臍帯血バンク△幹細胞治療薬△健康機能食品事業で構成されている。昨年の実績を見ると、臍帯血事業部門の売上は415億ウォン規模で、全体売上（736億5600万ウォン）の約56%を占めた。
臍帯血バンク事業は中長期投資が必要なR&Dを支えるキャッシュカウの役割を果たした。会社はこれを基盤に世界初の同種臍帯血由来幹細胞治療薬「カティ스템」を開発し、2012年に食品医薬品安全処の品目承認を受け、商用化に成功した。
ただし成長過程で論争もあった。2012年のカティ스템承認直後に経営陣が持分を売却し、論争が浮上した。2015年には一部市民団体が臍帯血の有用性に問題を提起し、会社本社が押収捜索を受けるなど検察の捜査も受けたが、嫌疑なしで結論が出て、治療薬の医学的価値は臨床と商業化を通じて立証された。
◇2022年にPE体制へ転換…スカイレークとクレセンドが共同支配
MEDIPOSTは2022年を起点に支配構造が変わった。当時、プライベート・エクイティ（PEF）であるスカイレーク・エクイティ・パートナーズとクレセンド・エクイティ・パートナーズが約1400億ウォン規模の投資を断行し、経営権を確保した。
現在の筆頭株主はスカイレーク側の投資目的会社（SPC）である「スカイメディ有限会社」（22.28%）で、クレセンド側の「マーベル2022ホールディングス」（20.91%）が第2位株主だ。双方と特別関係人を含む持分は約47.2%で共同支配構造を形成している。韓国のPEとグローバルPEが連合してMEDIPOSTの経営権を行使する形だ。
MEDIPOSTはここ数年、外形成長と収益性鈍化が同時に表れている。連結ベースの売上は2023年約686億ウォンから2025年約736億ウォンへ増加したが、同期間の営業損失は約251億ウォンから約679億ウォンへ拡大した。
赤字拡大の主因は海外臨床費用の増加、米国の受託生産（CMO）関連の先行投資、研究開発（R&D）費用の拡大などで、PE体制以降はグローバル拡張のための投資色が強いとの分析が出ている。
◇ カティ스템の内需は停滞…グローバルでの成果がカギ
中核課題はカティ스템のグローバル市場での成果だ。骨関節炎は膝軟骨がすり減り損傷し、炎症と痛みが反復する退行性疾患である。これまで治療は大半が疼痛緩和に焦点が当てられてきた。
一方カティ스템は、関節内の炎症シグナルを抑制して痛みを軽減すると同時に、幹細胞が軟骨細胞へ分化して損傷した軟骨の再生を誘導する方式である。単純な疼痛緩和ではなく、軟骨構造自体を回復させる根本的治療アプローチだ。
現在、会社の中核成長事業である幹細胞治療薬（カティ스템）事業の売上は2023年の215億ウォンから2025年の194億ウォンへ減少し、停滞の流れを見せている。国内市場だけでは成長に限界があるという意味だ。
日本、米国などでのグローバル臨床と商業化の成果によって企業価値が変わりうる。先にMEDIPOSTは昨年12月、日本の製薬会社テイコク製薬（Teikoku Seiyaku）とカティ스템の日本における独占ライセンス・販売契約を結んだ。この契約でMEDIPOSTが受け取った前受金は800万ドル（約117億ウォン）だった。品目承認時にMEDIPOSTは1000万ドル（約147億ウォン）を追加で受け取る。今後の売上高に応じてランニングロイヤルティ収益も別途受け取る条件だ。
会社はカティ스템の米国第3相にも着手した。これはカティ스템と外科的軟骨掻爬術（debridement）を比較し、手術後2年間追跡観察して有効性と安全性を評価する試験で、米国・カナダの60余りの機関で中等度以上の患者を対象に実施される。
イ・スンジンMEDIPOSTグローバル事業本部長兼米国法人共同代表は「今回の米国第3相IND承認は、カティ스템の臨床的価値だけでなく、生産・品質管理水準までグローバル規制当局から認められたものだ」と述べ、「米国臨床を滞りなく進め、骨関節炎治療のパラダイム変化を主導する」と語った。
後続パイプラインSMUP-IA-01も重要な柱である。これは幹細胞が分泌する治療因子によって炎症を緩和し、軟骨損傷を抑制する原理だ。カティ스템と同一の臍帯血由来幹細胞ベース技術を活用しつつ、手術なしで関節腔内注射により投与できる方式である。治療パラダイムが手術から注射へ転換する場合、市場規模がさらに拡大しうる。
会社は第3四半期中にSMUP-IA-01の国内第3相IND申請を目標としている。米食品医薬品局（FDA）は国内第1相データを認め、米国内での第1相を飛ばして直ちに第2相へ進入が可能だという立場を会社に通知した。
イ・ジスDaol Investment & Securities製薬バイオアナリストは「カティ스템のグローバル臨床が成功すれば、既存売上に加えライセンス収益が追加される構造であり、SMUP-IA-01が国内第3相に進入すれば、カティ스템とともに骨関節炎の疾患ステージ全般をカバーできるラインアップを構築できるという点で意味がある」と述べた。
一部では、スカイレーク・エクイティ・パートナーズとクレセンド・エクイティ・パートナーズが、カティ스템の米国第3相と海外商業化の成果を基盤に企業価値を引き上げた後、投資金回収（エグジット）に動くとの観測もある。
業界関係者は「MEDIPOSTは短期的なコスト削減よりも、グローバル臨床と生産インフラ投資などを通じて成長性を立証した後に売却する戦略に重心が置かれている」と述べ、「カティ스템の海外市場への定着可否が今後の企業価値とエグジット時期を左右するとみる」と語った。