MEDIPOSTが来月13日、日本で実施した膝骨関節炎向け幹細胞治療薬「カティ스템」の第3相臨床試験結果を公開する。韓国で商用化されて10年以上となるカティ스템の海外市場拡大可能性を見極める核心指標であり、業界の関心が集まっている。
29日、業界によると、MEDIPOSTはカティ스템日本第3相を昨年11月に終了し、第3相の解析結果を待っている。会社はこれを踏まえ、年末に日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）に品目承認を申請する予定だ。
最大市場である米国進出も狙っている。会社は2月にカティ스템の米国第3相に対する治験計画（IND）承認を取得した。上半期中の初回患者登録（First Patient In、FPI）を目標に臨床開発を本格化していると会社側は説明した。2031年に米国内で品目承認を獲得し、上市を推進することを目標としている。
◇不毛の地を切り開いた第1世代バイオ…「さい帯血治療薬」世界初承認
MEDIPOSTは産婦人科専門医出身のヤン・ユンソン前代表が2000年に創業した韓国の第1世代バイオ企業だ。ヤン・ユンソンは2000年にサムスンソウル病院を離れ、さい帯血（臍帯血・へその緒の血液）を保管し、後に病気になった際にここから抽出した幹細胞を骨髄のように体内へ移植する事業を始めた。当時は医師の間でさい帯血幹細胞に対する認識がなかった。分娩過程でへその緒は医療廃棄物として捨てられていた。
会社はさい帯血バンクのブランド「セルツリ」を通じて市場を切り開き、業界1位を維持している。会社の事業構造は大きく△さい帯血バンク△幹細胞治療薬△健康機能食品事業で構成されている。昨年の業績を見ると、さい帯血事業部門の売上高は415億ウォン規模で、全体売上高（736億5600万ウォン）の約56%を占めた。
さい帯血バンク事業は中長期投資が必要なR&Dを支えるキャッシュカウの役割を果たした。会社はこれを基盤に、世界初の同種さい帯血由来幹細胞治療薬「カティ스템」を開発し、2012年に食品医薬品安全処の品目承認を受けて商用化に成功した。
ただし成長過程で論争もあった。2012年のカティステム承認直後に経営陣が持ち株を売却し、論争が持ち上がった。2015年には一部市民団体がさい帯血の有用性に問題を提起し、会社本社が押収捜索を受けるなど検察の捜査もあったが、不起訴（嫌疑なし）で結論が出た。治療薬の医学的価値は臨床と商業化を通じて立証された。
◇2022年にPE体制へ転換…スカイレイクとクレセンドが共同支配
MEDIPOSTは2022年を起点に持株構造が変わった。当時、プライベート・エクイティ（PEF）であるスカイレイク・エクイティ・パートナーズとクレセンド・エクイティ・パートナーズが約1400億ウォン規模の投資を断行し、経営権を確保した。
現在の筆頭株主はスカイレイク側の投資目的会社（SPC）である「スカイメディ有限会社」（22.28%）で、クレセンド側の「マーブル2022ホールディングス」（20.91%）が第2位株主だ。両者と特別関係人を含む持ち株は約47.2%で共同支配構造を形成している。韓国のPEとグローバルPEが連合し、MEDIPOSTの経営権を行使する形態というわけだ。
MEDIPOSTはここ数年、規模拡大と収益性鈍化が同時に現れている。連結ベースの売上高は2023年約686億ウォンから2025年約736億ウォンへ増加したが、同期間の営業損失は約251億ウォンから約679億ウォンへ拡大した。
赤字拡大の主因は海外臨床費用の増加、米国での受託製造（CMO）関連の先行投資、研究開発（R&D）費用の拡大などで、PE体制以降、グローバル拡張に向けた投資色が強いとの分析が出ている。
◇ カティ스템の内需は停滞…グローバルでの成果がカギ
核心課題はカティステムのグローバル市場での成果だ。骨関節炎は膝の軟骨がすり減り損傷し、炎症と痛みが反復する変性疾患である。これまでの治療は大半が疼痛緩和に焦点が当てられてきた。
一方、カティステムは関節内の炎症シグナルを抑制して痛みを軽減すると同時に、幹細胞が軟骨細胞へ分化し、損傷した軟骨の再生を誘導する方式だ。単なる疼痛緩和ではなく、軟骨構造自体を回復させる根本的治療アプローチである。
現在、会社の中核成長事業である幹細胞治療薬（カティステム）事業の売上高は2023年の215億ウォンから2025年の194億ウォンへ減少し、停滞傾向を示している。国内市場だけでは成長に限界があるという意味だ。
日本、米国などでのグローバル臨床と商業化の成果次第で企業価値は変わり得る。先立ってMEDIPOSTは昨年12月、日本の製薬会社テイコク製薬（Teikoku Seiyaku）とカティステムの日本国内における独占ライセンス・販売契約を結んだ。この契約でMEDIPOSTが受け取った前受金は800万ドル（約117億ウォン）だった。品目承認時にはMEDIPOSTは1000万ドル（約147億ウォン）を追加で受け取る。のちの売上高に応じてランニング・ロイヤルティー収益も別途受け取る条件だ。
会社はカティステムの米国第3相にも着手した。これはカティステムと外科的軟骨掻爬術（debridement）を比較し、術後2年間追跡して有効性と安全性を評価する試験で、米国・カナダの60余りの機関で中等度以上の患者を対象に実施される。
イ・スンジンMEDIPOSTグローバル事業本部長兼米国法人共同代表は「今回の米国第3相IND承認は、カティステムの臨床的価値だけでなく、生産・品質管理水準までグローバル規制機関から認められたということだ」と述べ、「米国での臨床を滞りなく進め、骨関節炎治療のパラダイム転換を主導する」と語った。
後続パイプラインのSMUP-IA-01も重要な柱だ。これは幹細胞が分泌する治療因子によって炎症を緩和し、軟骨損傷を抑制する原理だ。カティステムと同一のさい帯血由来幹細胞ベースの技術を活用しつつ、手術なしで関節腔内注射により投与できる方式である。治療パラダイムが手術から注射へ移行する場合、市場規模はさらに拡大し得る。
会社は第3四半期中にSMUP-IA-01の国内第3相IND申請を目標としている。米食品医薬品局（FDA）は国内第1相データを認め、米国内では第1相を飛ばして直ちに第2相へ進入可能だという見解を会社に通知した。
イ・ジスDaol Investment & Securities製薬バイオ担当アナリストは「カティステムのグローバル臨床が成功すれば、既存売上に加えてライセンス収益が追加される構造であり、SMUP-IA-01が国内第3相に進めば、カティステムと併せて骨関節炎の疾患ステージ全般をカバーできるラインアップを構築できるという点で意味がある」と述べた。
一部では、スカイレイク・エクイティ・パートナーズとクレセンド・エクイティ・パートナーズがカティステムの米国第3相および海外商業化の成果を基盤に企業価値を引き上げた後、投資金回収（エグジット）に動くとの見方もある。
業界関係者は「MEDIPOSTは短期的なコスト削減よりも、グローバル臨床と生産インフラ投資などを通じて成長性を立証した後に売却する戦略に比重が置かれている」と述べ、「カティステムの海外市場での定着可否が、今後の企業価値とエグジットの時期を左右すると見る」と語った。