ABL Bioの米国子会社コンパス・セラピューティクス（Compass Therapeutics）が開発中の胆道がん治療薬「トベシミグ」が、第2・3相試験で腫瘍進行を遅らせる効果を確認した。ただし全生存期間では明確な改善効果が示されず、治療効果の範囲には制約があると分析される。
コンパス・セラピューティクスは27日（現地時間）、「トベシミグ」と化学療法薬「パクリタキセル」の併用療法をパクリタキセル単独療法と比較した臨床結果を発表した。今回の臨床は胆道がんの2次治療患者168人を対象に実施し、併用療法111人、単独療法57人を2対1の比率で無作為割り付けした。ただし倫理的配慮により、単独療法の患者は疾患進行時に併用療法へクロスオーバー投与が可能となるよう設計した。
解析の結果、トベシミグ併用療法の無増悪生存期間（PFS）中央値は4.7カ月で、パクリタキセル単独療法の2.6カ月に比べ統計学的に有意な改善を示した。PFSは病状が悪化せず維持される期間を指す。
一方で、患者が実際にどれだけ長く生存したかを示す全生存期間（OS）は、併用療法8.9カ月、単独療法9.4カ月で大きな差は見られず、第2の評価項目を満たさなかった。
会社側は、単独療法群で患者31人が病勢進行後に併用療法へ移行するクロスオーバー投与が行われ、生存データが希釈されたと説明した。
クロスオーバーの影響を除外した事後解析では、より明確な差が確認された。クロスオーバー患者31人のOS中央値は12.8カ月で、単独療法のみを継続した患者26人の6.1カ月に比べ大きく延長した。とくにこれらの患者は初期治療段階で疾患進行の速度がより速かったにもかかわらず、併用療法への転換後に生存期間が有意に改善したと分析された。
安全性の面では、全般的に良好な忍容性を示し、既存研究の結果と整合的なプロファイルを示した。最も一般的な有害事象は高血圧（69%）と疲労（67%）で、グレード3以上では高血圧（44%）と好中球減少症（36%）が主に報告された。
コンパス・セラピューティクスは今回の結果を踏まえ、米食品医薬品局（FDA）と生物製剤承認申請（BLA）に関するミーティングを行う予定だ。
コンパス・セラピューティクス最高経営責任者のトマス・シュッツ（Thomas Schuetz）博士は「トベシミグ併用療法はPFSの改善を確認し、主要評価項目であるORR（抗がん治療後に腫瘍サイズが一定基準以上に縮小した患者の割合）でも17.1%を記録した」と述べ、「今回の臨床結果に基づき、FDAと協議のうえ、胆道がん2次治療薬の承認に向けたBLA提出を進める予定だ」と語った。