先端再生医療を希少・難治疾患の治療に利用できるよう初めて承認した第1号事例が出た。
保健福祉部はカトリック大学ヨイド聖母病院が申請した、再発リスクが大きい希少リンパ腫の完全寛解患者を対象とする治療計画が、先端再生医療および先端バイオ医薬品審議委員会で適合と議決されたと24日明らかにした。
「先端再生医療および先端バイオ医薬品の安全および支援に関する法律（添生法・再生医療法）」改正案が2025年2月に施行された後、1年2カ月ぶりである。先端再生医療は人の細胞、組織、遺伝子などを活用して損傷した人体機能を復元する革新治療法だ。
今回承認された治療はViGenCellが開発した自己免疫細胞治療剤VT-EBV-Nである。今回の治療は抗がん治療を終えた後、画像検査でがんが見えない完全寛解状態に到達したものの、再発リスクが高いEBV（エプスタイン・バーウイルス）陽性NK・T細胞リンパ腫患者を対象とする。
患者本人の免疫細胞がEBV抗原を認識するようにした特殊T細胞（免疫細胞）を作製して投与する方式だ。EBV特異的免疫細胞を投与し、残存がん細胞を除去して再発を抑制することが目的だ。
当該治療はカトリック大ヨイド聖母病院が実施し、チョン・ヨンウ血液内科教授が責任者として参加する。対象者は計15人だ。治療は産業融合規制特例審議委員会の議決・通報以後2年間実施し、延長できる。
治療費用は7620万7178ウォンに設定した。治療時に4000万ウォンを納付し、その後5年以内に再発しない場合は3000万ウォンを追加納付する構造だ。ただし治療後5年以内に再発した場合は費用を全額返金する。
福祉部は、当該疾患は抗がん化学療法と放射線治療にもかかわらず再発率が高く、再発時に死亡リスクが大きく上昇する点を挙げ、新たな治療の必要性が大きいと説明した。
キム・ヒョンスク保健福祉部先端医療支援官は「第1号の先端再生医療治療承認により、再発リスクが高い希少リンパ腫患者に新たな治療機会を提供できると期待される」と述べた。
同氏は「今回の治療第1号承認は、先端再生医療の治療制度が医療現場で始まったという点で意義が大きい」とし「今後も未充足医療ニーズに対応するため、先端再生医療の治療が円滑に実施できるよう制度改善など支援を強化していく」と明らかにした。
治療責任者のチョン・ヨンウヨイド聖母病院教授は「VT-EBV-Nの臨床第2相結果を通じて治療効果と安全性を確認しており、再発リスクが高い患者にとって意味のある治療選択肢になり得ると判断した」と語った。チョン教授は「実際の医療現場で患者に早期適用できるようになり、非常に意義深く考える」と述べた。
キ・ピョンソクViGenCell代表は「国内初の治療計画承認を通じて、VT-EBV-Nの臨床的価値と再発防止治療の必要性が改めて確認された点で非常に意義深い」とし「今後も医療機関と緊密に協力し、患者に必要な治療機会を提供するとともに、VT-EBV-Nの条件付き品目許可と技術移転に向けて取り組んでいく」と明らかにした。
今回の治療は、商用臨床試験結果を基に先端再生医療の治療計画審議申請を可能にした企画型規制サンドボックスを通じて申請された事例だ。臨床第2相の結果を基に治療計画が提出され、審議委員会の適合議決後、産業融合規制特例審議委員会の審議を経て治療が実施される予定だ。