失明の危機にあった患者に遺伝子治療薬で再び光をもたらした科学者らが「シリコンバレーのノーベル賞」「科学界のアカデミー賞」と呼ばれるブレイクスルー賞（Breakthrough Prize）の受賞者に選ばれ、44億ウォンの賞金を受け取る。宇宙を構成する基本粒子であるミューオンの磁気的特性を解明した物理学者らと、複雑なシステムが時間とともにどのように変化するかを説明した数学者も受賞の栄誉を得た。
ブレイクスルー賞財団は「遺伝性網膜疾患の治療薬『ルクストゥルナ（Luxturna）』を開発した米ペンシルベニア大学医学部のジーン・ベネット（Jean Bennett）、アルバート・マグワイア（Albert Maguire）、キャサリン・ハイ（Katherine High）教授に、今年のブレイクスルー賞生命科学部門賞を授与した」と18日（現地時間）明らかにした。
ブレイクスルー賞は2012年にロシア出身のベンチャー投資家ユーリ・ミルナーとフェイスブック創業者マーク・ザッカーバーグ、グーグル共同創業者セルゲイ・ブリン、アリババ創業者馬雲（ジャック・マー）らが設立した基礎科学賞である。今回は生命科学と基礎物理学、数学の各部門で5チームが受賞者に選ばれた。受賞者はそれぞれノーベル賞の2倍を超える300万ドル（約44億ウォン）を賞金として受け取る。授賞式は土曜日の夜、米ロサンゼルスで華やかな祝祭ムードの中で執り行われた。
◇「子どもたちの顔を初めて見た」…失明治療の奇跡
ルクストゥルナはレーバー先天黒内障（LCA）患者のために米食品医薬品局（FDA）が初めて承認した遺伝子治療薬である。この疾患の原因はRPE65遺伝子の変異だ。これにより網膜で光を感知する11-シスレチナールという分子が変性し、失明を誘発する。研究陣は正常な遺伝子を人体に無害なアデノ随伴ウイルス（AAV）に搭載して網膜に直接注入する方式で視力を回復させることに成功した。
ベネットとマグワイアの夫妻はまず犬に遺伝子治療を試験し、その成果を踏まえてハイ教授とともに子どもと成人の網膜に遺伝子治療薬を注入する臨床試験に成功した。臨床試験に参加したある患者は治療後、「初めて子どもたちの顔を見たし、木の枝が風に揺れる様子まで確認できた」と語った。
ベネットとマグワイアの夫妻はハーバード医科大学時代に脳解剖実習のパートナーとして初めて出会い、研究過程で網膜疾患を治療した2匹の犬（ビーナスとマーキュリー）を引き取った逸話でも知られる。ハイ教授は自身の賞金分を慈善団体と病院に寄付すると明らかにした。
生命科学部門のもう一人の受賞者であるローザ・ラデマーカーズ（Rosa Rademakers）ベルギー・アントウェルペン大学教授とブライアン・トレイナー（Bryan Traynor）米国立老化研究所の神経外科専門医は、前頭側頭型認知症（FTD）と筋萎縮性側索硬化症（ALS・ルー・ゲーリッグ病）がC9ORF72という共通の遺伝子変異によって引き起こされる事実をそれぞれ明らかにした。これは脳に影響を与える認知症と脊髄に影響を与える運動疾患の間の連関を見出した画期的成果と評価される。
3番目の生命科学賞は、鎌状赤血球症とベータ地中海性貧血の治療に道を開いたスチュアート・オーキン（Stuart Orkin）ハーバード医科大学教授とスウィー・レイ・テイン（Swee Lay Thein）米国立衛生研究所主席研究員に授与された。2人はBCL11A遺伝子を不活性化すると、身体が成人型ヘモグロビンの代わりに健全な胎児型ヘモグロビンを産生する事実を発見した。この研究は世界初のクリスパー遺伝子編集治療薬『カスゲヴィ（Casgevy）』の開発につながった。クリスパー遺伝子編集はDNAで望む部位だけを切って修正するRNA・酵素複合体である.
◇10億分の127…人間の限界に挑んだ物理学
基礎物理学賞は、物質を構成する基本粒子の一つであるミューオン（Muon）の磁気的特性を数十年にわたり精密測定してきたg-2国際コンソーシアムの科学者数百人が共同受賞した。物理学の標準模型は、全ての物質をクォーク6個とレプトン（軽粒子）6個、これらを媒介する粒子4個といった基本粒子16個に、これらに質量を与えるヒッグスを加えた計17個で説明する。ミューオンもその一つである。
欧州原子核研究機構（CERN）、米ブルックヘブン国立研究所、フェルミ国立加速器研究所（フェルミラボ）などが参加したこの大規模プロジェクトは、ミューオンの「g因子」を10億分の127という驚異的な精度で解明した。フェルミラボで研究に参加したデイビッド・ハーツォグ（David Hertzog）米イリノイ大学教授は「研究陣全体が認められた点で一層うれしかった」と述べ、「たとえ今回の結果が素粒子物理学の標準模型を支持するように見えても、理論的予測値同士の不一致という謎が依然残っており、まだゲームは終わっていない」と語った。
基礎物理学特別賞は、強い相互作用とひも理論の発展に寄与し国際協力を主導したデイビッド・グロス（David Gross）米カリフォルニア大学サンタバーバラ校教授に授与された。強い相互作用は原子核の陽子と中性子を強く結びつける力である。物理学の標準模型によれば基本粒子は電磁相互作用、弱い相互作用、強い相互作用、そして万有引力（重力）を通じて相互作用する。ひも理論は、宇宙の全ての基本粒子が0次元の点ではなく振動する1次元の小さなひもでできているという内容で、現代物理学の理論を統合する「万物の理論」の有力候補とされる。
数学部門は、非線形発展方程式研究の大家であるフランク・メール（Frank Merle）仏セルジー＝パリ大学教授が受賞した。量子物理学から流体力学に至るまで幅広い分野に応用される非線形方程式は、解が無限大に発散して制御不能に「爆発」する傾向があり、扱いが難しいことで知られる。メール教授は幾何学的アプローチを通じてこの爆発現象を迂回し、時間の経過とともに混沌とした状態が「ソリトン」と呼ばれる安定的な波動パターンへと単純化するという普遍的原理を証明したと評価されている。
◇「科学の黄金期が脅かされている」受賞者らの懸念
ブレイクスルー賞は毎年、シリコンバレーの大物やハリウッド俳優が出席する華やかな授賞式と莫大な賞金で話題を集める。今年の授賞式にもアン・ハサウェイ、ジジ・ハディッド、サルマ・ハエックといったスターが多数出席した。しかし当の主役である受賞者たちは心から喜べなかった。研究費削減と硬直した移民政策、非科学的な保健政策などにより、米国の科学研究環境が悪化の一途をたどっているという懸念のためだ。
ジーン・ベネット教授は「科学研究のアジェンダが政治化され、専門家が疎外されることで、数世代に及ぶ損失と人材流出が懸念される」と警告した。スチュアート・オーキン教授も「生命医学の黄金期を築いてきた科学インフラが解体されつつある状況は理解できない」と述べた。
参考資料
Breakthrough Prize(2026), https://breakthroughprize.org/News/98