失明の危機にある患者に遺伝子治療薬で再び光をもたらした科学者が「シリコンバレーのノーベル賞」「科学界のオスカー」と呼ばれるブレイクスルー賞（Breakthrough Prize）の受賞者に選ばれ、44億ウォンの賞金を受け取る。宇宙を構成する基本粒子であるミューオンの磁気的特性を解明した物理学者と、複雑なシステムが時間とともにどのように変化するかを説明した数学者も受賞の栄誉を得た。
ブレイクスルー賞財団は「遺伝性網膜疾患の治療薬『ルクストゥルナ（Luxturna）』を開発した米ペンシルベニア大学医学部のジーン・ベネット（Jean Bennett）、アルバート・マグワイア（Albert Maguire）、キャサリン・ハイ（Katherine High）教授に、今年のブレイクスルー賞生命科学部門賞を授与した」と18日（現地時間）明らかにした。
ブレイクスルー賞は2012年にロシア出身のベンチャー投資家ユリ・ミルナーとフェイスブック創業者マーク・ザッカーバーグ、グーグル共同創業者セルゲイ・ブリン、アリババ創業者馬雲（ジャック・マー）らが設立した基礎科学賞である。今年は生命科学と基礎物理学、数学部門で5チームが受賞者に選ばれた。彼らはそれぞれノーベル賞の2倍を超える300万ドル（約44億ウォン）を賞金として受け取る。授賞式は土曜の夜に米ロサンゼルスで華やかな祝祭ムードの中で執り行われた。
◇「子どもの顔を初めて見た」…失明治療の奇跡
ルクストゥルナはレーバー先天性黒内障（LCA）患者のために米食品医薬品局（FDA）が初めて承認した遺伝子治療薬である。この疾患の原因はRPE65遺伝子の変異だ。これにより網膜で光を感知する11-シスレチナールという分子が変性し、失明を引き起こす。研究チームは正常な遺伝子を人体に無害なアデノ随伴ウイルス（AAV）に載せ、網膜に直接注入する方式で視力回復に成功した。
ベネットとマグワイア夫妻はまず犬で遺伝子治療を試験し、その成果を基にハイ教授とともに子どもと成人の網膜に遺伝子治療薬を注入する臨床試験に成功した。臨床試験に参加したある患者は治療後、「初めて子どもの顔を見たし、木の枝が風に揺れる様子まで確認できた」と語った。
ベネットとマグワイア夫妻はハーバード医大時代に脳解剖の実習パートナーとして初めて出会い、研究の過程で網膜疾患を治療した2匹の犬（ビーナスとMercury）を引き取った逸話でも知られる。ハイ教授は自分の賞金分を慈善団体と病院に寄付すると明らかにした。
生命科学部門のもう一人の受賞者であるローザ・ラデメイカース（Rosa Rademakers）ベルギー・アントワープ大学教授とブライアン・トレイナー（Bryan Traynor）米国立老化研究所の神経外科専門医は、前頭側頭葉認知症（FTD）と筋萎縮性側索硬化症（ALS・ルー・ゲーリッグ病）がC9ORF72という共通の遺伝子変異によって引き起こされることをそれぞれ明らかにした。これは脳に影響を与える認知症と脊髄に影響を与える運動疾患の間の連関を見いだした画期的成果と評価される。
三つ目の生命科学賞は、鎌状赤血球症とベータ地中海性貧血の治療への道を開いたスチュアート・オーキン（Stuart Orkin）ハーバード医大教授とスウィー・レイ・テイン（Swee Lay Thein）米国立衛生研究所の主任研究員に授与された。彼らはBCL11A遺伝子を不活性化すると、身体が成人型ヘモグロビンの代わりに健常な胎児型ヘモグロビンを生成することを発見した。この研究は世界初のクリスパー遺伝子編集治療薬『カスゲビ（Casgevy）』の開発につながった。クリスパー遺伝子編集はDNAで望む部位だけを切り取り校正するRNA・酵素複合体である.
◇10億分の127…人類の限界に挑んだ物理学
基礎物理学賞は、物質を構成する基本粒子の一つであるミューオン（Muon）の磁気的特性を数十年にわたり精密測定してきたg-2国際コンソーシアムの数百人の科学者が共同受賞した。物理学の標準模型は、あらゆる物質をクォーク6個とレプトン（軽粒子）6個、これらを媒介する粒子4個など基本粒子16個と、これらに質量を与えるヒッグスまで計17個で説明する。ミューオンもその一つである。
欧州合同原子核研究機関（CERN）、米ブルックヘブン国立研究所、フェルミ国立加速器研究所（フェルミラボ）などが参加したこの大規模プロジェクトは、ミューオンの「g因子」を10億分の127という驚異的な精度で解明した。フェルミラボで研究に参加したデイビッド・ハーツォグ（David Hertzog）米イリノイ大学教授は「研究チーム全体が認められた点がさらにうれしかった」と述べ、「今回の結果が素粒子物理学の標準模型を支持するように見えるとしても、理論的予測値の間に残る不一致という謎が依然として残っており、まだゲームは終わっていない」と語った。
基礎物理学特別賞は、強い核力とひも理論の発展に寄与し国際協力を主導したデイビッド・グロス（David Gross）米カリフォルニア大学サンタバーバラ校教授に授与された。強い核力は原子核の陽子と中性子を強く結びつける力である。物理学の標準模型によれば、基本粒子は電磁気力、弱い核力、強い核力、そして万有引力（重力）を通じて相互作用する。ひも理論は宇宙のすべての基本粒子が0次元の点ではなく振動する1次元の小さなひもで構成されているという内容で、現代物理学の理論を統合する「万物の理論」の有力候補とされる。
数学部門は、非線形発展方程式研究の大家であるフランク・メル（Frank Merle）仏セルジ・パリ大学教授が受賞した。量子物理学から流体力学に至るまで多様な分野に応用される非線形方程式は、解が無限大に発散して制御不能に「爆発」する傾向があり、扱いが難しいことで知られる。メル教授は幾何学的アプローチを通じてこうした爆発現象を回避し、時間の経過とともに混沌とした状態が「ソリトン」と呼ばれる安定的な波動パターンへ単純化されるという普遍原理を証明したと評価された。
◇「科学の黄金期が脅かされている」受賞者らが懸念
ブレイクスルー賞は毎年、シリコンバレーの大物とハリウッド俳優が出席する華やかな授賞式と莫大な賞金で注目を集める。今年の授賞式にもアン・ハサウェイ、ジジ・ハディッド、サルマ・ハエックといったスターが大勢出席した。しかし当の主役である受賞者たちは心から喜べなかった。研究費削減や硬直的な移民政策、非科学的な保健政策などにより、米国の科学研究環境が悪化の一途をたどっているという懸念のためである。
ジーン・ベネット教授は「科学研究のアジェンダが政治化され、専門家が疎外される中で、数世代にわたる被害と人材流出が懸念される」と警告した。スチュアート・オーキン教授もまた「生命医科学の黄金期を築いてきた科学インフラが解体されつつある状況が理解できない」と述べた。
参考資料
Breakthrough Prize（2026）、 https://breakthroughprize.org/News/98