世界3大がん学会の一つである米国の米国癌研究学会「AACR 2026」で、韓国のバイオ企業が相次いで研究成果を発表した。AACRは世界140余りの国・地域のがん関連研究者と製薬・バイオ企業関係者2万2000人以上が参加する世界最大規模のがん研究学会である。米国臨床腫瘍学会（ASCO）、欧州腫瘍学会（ESMO）と並ぶ世界3大がん学会とされる。
今年は17日（現地時間）から22日まで、米国カリフォルニア州サンディエゴ・コンベンションセンターで「全世界の命を救うためのがん科学の進展（Advancing Cancer Science to Save Lives Globally）」をテーマに開催された。
韓国企業は既存治療の限界を超えるための「精密標的化」と「多重機序」戦略を相次いで提示した。AACRは毎年、3大がん学会の中で最も早く開催され、前臨床・初期臨床中心の発表が多く、技術輸出の可能性や今後5〜10年のがん治療の方向性を先取りして示す場と評価される。
◇ Voronoi・Rznomicsが臨床成果…HLBは精密標的で競争力
とりわけ実際の患者を対象とした臨床研究データを新たに発表した企業が注目される。韓国企業の中では、リボ核酸（RNA）に基づく治療候補物質を開発中のRznomicsと、次世代肺がん標的治療候補物質を開発中のVoronoiが代表的である。
Voronoiが発表した肺がん治療候補物質VRN11に関する第1相臨床の結果によると、VRN11は既存の第3世代EGFR阻害剤タグリッソ（成分名オシメルチニブ）治療後に耐性が生じた肺がん患者群で、有効用量投与時に客観的奏効率（ORR）100%を記録した。これは、治療後に腫瘍サイズが一定基準以上減少した患者の割合が100%であったことを意味する。疾病制御率（DCR）は96.8%で、腫瘍が縮小するかそれ以上進行しなかった患者の割合を含む指標である。
高用量投与でも薬剤に関連する重篤な副作用発生が限定的に報告され、全般的な忍容性の面でも肯定的な結果が確認された。ただし初期臨床段階であるだけに、今後より多くの患者を対象とした追加検証が必要だという評価である。
Rznomicsが開発中のRNAベース抗がん剤候補「RZ-001」は、肝細胞がん患者を対象とした臨床中間結果を通じて可能性を示した。今回の発表は、臨床研究を実施したキム・ユンジュンソウル大学病院消化器内科教授が担当した。
RZ-001はRNAを用いてがんを誘発する遺伝子発現過程を調節する抗がん剤である。既存の治療薬がタンパク質やがん細胞を直接攻撃する方式だとすれば、遺伝子段階で作用するのが特徴だ。これにより、がんの根本原因を狙う新たな治療アプローチである。
会社によれば、RZ-001を免疫抗がん剤アテゾリズマブ、ベバシズマブと併用投与した結果、腫瘍反応率（ORR）は38.5%（確認された反応、confirmed）、46.2%（初期評価基準、unconfirmed）となった。これは腫瘍サイズが一定基準以上減少した患者の割合を意味する。その後の反復検査で反応が維持されれば「confirmed」と確定される。
腫瘍内の生存がん組織の変化を反映するmRECIST基準ではORR61.5%、完全奏効（CR）23%を記録した。完全奏効は画像検査でがんが見えない状態を意味し、再発可能性が残る点で完治とは区別される。会社はこの結果について「腫瘍サイズの減少だけでなく、腫瘍内部の壊死まで伴う『深い反応』が現れた可能性を示唆する」と説明した。
HLB子会社のエレバ・セラピューティクスは、FGFR2標的抗がん剤「リラフグラチニブ」の選択性を立証したデータを発表した。当該薬剤は胆管がんの適応で米食品医薬品局（FDA）の承認審査が進行中である。
発表によれば、リラフグラチニブは細胞内のシグナル伝達を調節するタンパク質である「キナーゼ（kinase）」全般の活性変化を分析するキノーム解析を通じて、FGFR2に対する高い選択性を示した。これは他のFGFR系受容体に対する抑制が相対的に低いことを意味し、既存のパンFGFR阻害剤に比べ、非標的作用に伴う副作用の可能性を減らせる特性と解釈される。
◇ 難治がんを狙う新技術が続々…プラットフォーム競争に「早期ロックイン」まで
治療選択肢が限られる難治がんを狙った国産新薬候補物質の前臨床データも相次いで公開された。精密な標的と新しい原理のアプローチである点が注目される。
Onconic Therapeuticsは二重標的抗がん候補物質「ネスパリブ」の非臨床データを初めて公開した。がん細胞の増殖を誘導するc-MycとYAPを同時に抑制する機序で、前臨床で既存治療薬比最大133倍の増殖抑制効果を確認した。
Curocellはソウル大学病院、スタンフォード大学との共同研究を通じ、CAR-T治療の限界として挙げられてきた「同族殺し」問題を解決した前臨床結果を発表した。ゲノム編集技術でCD5とTRACを同時に除去し、細胞間の相互攻撃を遮断したほか、オフ・ザ・シェルフ型CAR-T開発の可能性を示した。
Orum TherapeuticsとPeptronはそれぞれ、タンパク質分解に基づく次世代抗がんプラットフォームを提示した。Orum TherapeuticsはDAC（抗体-分解薬物複合体）を通じて標的タンパク質を除去するアプローチを、PeptronはIEPプラットフォームで細胞内タンパク質除去効率を高める戦略をそれぞれ紹介した。両技術はいずれも、既存の抗体治療の限界を補完し得る代替案として示された。
受託生産開発（CDMO）企業のサムスンバイオロジクスもAACRに初参加した。会社はプロモーションブースを開設し、受託研究（CRO）・開発（CDO）・生産（CMO）を包括するCRDMO事業のケイパビリティを強調した。同社は既存の生産中心事業から研究・開発領域まで拡大し、事業ポートフォリオを広げている。
患者由来の特性を反映した「サムスンオルガノイド」と二重抗体プラットフォーム「S-デュアル（S-DUAL）®」事業などが代表的だ。これにより初期段階から協業を開始し商業生産までつなげる構造を構築し、顧客企業を先手で確保しようとする、いわゆる「早期ロックイン（lock-in）」戦略である。
CDMO企業ロッテバイオロジクスもADC（抗体薬物複合体）プラットフォーム「ソルフレックス・リンク（SoluFlex Link）」の研究結果を公開した。当該技術はADCの凝集を抑制し、時間の経過においても構造的安定性を維持できるのが特徴である。細胞・動物実験では既存比で低濃度でも抗がん効果が示され、薬物動態（PK）の改善可能性も確認されたと会社は明らかにした。これを踏まえ、特定の抗体に限定されない汎用ADCプラットフォームへの拡張可能性を提示した。