Rznomics肝がんRNA薬が奏功 AACRで中間結果発表

Rznomicsは肝がん治療候補物質「RZ-001」の臨床中間結果を米国癌研究学会（AACR）で公開すると19日明らかにした。RznomicsはRNA（リボ核酸）編集技術を保有する遺伝子治療薬開発企業である。

Rznomicsは難治性疾患を誘発するRNAを除去し、治療物質を含むRNAを発現させる技術を有している。RZ-001はがん細胞で現れるテロメラーゼメッセンジャーリボ核酸（mRNA）を切断し、治療用RNAへと転換してがん細胞のアポトーシス（細胞死）を誘導する。

臨床は全身治療の経験がない肝細胞がん患者などを対象に実施した。肝がん治療候補物質を免疫抗がん剤であるアテゾリズマブとベバシズマブと併用投与した。その結果、患者の腫瘍が縮小する反応が見られた。約23%はがん細胞が完全に消失した。

Rznomicsの肝がん治療候補物質は米食品医薬品局（FDA）で希少医薬品指定を受けた。これは希少疾病治療薬の開発が円滑に進むよう支援する制度である。会社は迅速審査、税額控除、承認手数料免除、最長7年間の市場独占権保障などの優遇を受けられる。

ホン・ソンウRznomics副社長は「学会の口頭発表でよりアップデートした臨床結果を提示する予定だ」と述べ、「肯定的な結果だが中間結果であるだけに拡大解釈は警戒する必要がある」と説明した。